Voncento 1000 IU FVIII/2400 IU VWF (10 ml rozpúšťadlo) prášok a rozpúšťadlo na – príbalový leták, vedľajšie účinky, dávkovanie

1. Čo je Voncento a na čo sa používa

Tento liek je vyrobený z ľudskej plazmy (tekutá časť krvi) a obsahuje liečivá, ktoré sa nazývajú ľudský koagulačný faktor VIII (FVIII) a ľudský von Willebrandov faktor (VWF).

Voncento sa používa pre všetky vekové skupiny na prevenciu alebo na zastavenie krvácania, ktoré spôsobuje nedostatok VWF pri von Willebrandovej chorobe (VWD) a nedostatok faktora VIII pri hemofílii A. Voncento sa používa iba ak liečba inými liekmi, napr. desmopresínom, je neúčinná alebo nemôže byť podávaná.

VWF a FVIII sa podieľajú na zrážaní krvi. Nedostatok oboch faktorov znamená, že sa krvná zrazenina nevytvára tak rýchlo ako je potrebné a zvyšuje sa sklon ku krvácaniu. Náhrada VWF a FVIII liekom Voncento dočasne napráva mechanizmus zrážania krvi.

Voncento obsahuje ako FVIII tak aj VWF, preto je dôležité vedieť, ktorý faktor viac potrebujete. Pokiaľ máte hemofíliu A, váš lekár vám predpíše Voncento s určitým počtom jednotiek FVIII. Pokiaľ máte VWD, váš lekár vám predpíše Voncento s určitým počtom jednotiek VWF.

2. Čo potrebujete vedieť predtým, ako použijete Voncento

Nepoužívajte Voncento

• ak ste alergický na VWF alebo FVIII alebo na ktorúkoľvek z ďalších zložiek tohto lieku

  (uvedených v časti 6).

Upozornenia a opatrenia

Sledovateľnosť

Dôrazne sa odporúča, pri každom podaní Voncenta si zaznamenajte dátum podania, číslo šarže a vstreknutý objem do vášho záznamu o liečbe. .

Pred použitím Voncenta sa poraďte so svojim lekárom, lekárnikom alebo zdravotnou sestrou:

• Môžu sa vyskytnúť alergické reakcie (precitlivenosť). Ak sa u vás vyskytnú tieto príznaky, prerušte ihneď používanie lieku a kontaktujte vášho lekára. Váš lekár vás bude informovať o prvotných príznakoch reakcií z precitlivenosti. Patria medzi ne žihľavka, kožné vyrážky po celom tele, pocit zvierania hrudníka, sipot, pokles krvného tlaku a anafylaxia (závažná alergická reakcia, ktorá spôsobuje vážne ťažkosti s dýchaním alebo závrat).
• Tvorba inhibítorov (protilátok) je známa komplikácia, ktorá sa môže vyskytnúť počas liečby všetkými liekmi s faktorom VIII. Tieto inhibítory, najmä vo veľkých množstvách, zabraňujú správnemu účinku liečby a vy alebo vaše dieťa budete starostlivo sledovaní, či sa tieto inhibítory vytvoria. Ak u vás alebo vášho dieťaťa nebude možné krvácanie dostať pomocou lieku Voncento pod kontrolu, okamžite to oznámte svojmu lekárovi.
• Ak vás informovali, že máte ochorenie srdca alebo ste vystavený rizikám ochorenia srdca, informujte o tom svojho lekára alebo lekárnika.
• Ak na podanie Voncenta budete potrebovať zariadenie na centrálny žilový prístup (CVAD), váš lekár má zvážiť riziko komplikácií súvisiacich s CVAD vrátane lokálnych infekcií, baktérií v krvi (bakteriémia) a vytvorenia krvnej zrazeniny v cieve (trombóza) v mieste zavedenia katétra.

• von Willebrandova choroba

  Ak je u vás známe riziko vzniku krvných zrazenín, musíte byť sledovaný, či sa u vás nevyskytnú prvotné príznaky trombózy (krvné zrazeniny). Váš lekár vám poskytne liečbu na prevenciu trombózy.

Bezpečnosť z hľadiska vírusov

Pri výrobe liekov z ľudskej krvi alebo plazmy výrobcovia zavádzajú určité opatrenia, aby sa zabránilo prenosu infekcií na pacientov. Medzi ne patria:

• starostlivý výber darcov krvi a plazmy s cieľom vylúčiť potenciálnych nositeľov infekcií, • testovanie jednotlivých odberov krvi a zmiešanej plazmy na prítomnosť vírusov/infekcií, • zahrnúť do procesu spracovania krvi alebo plazmy také kroky, ktoré dokážu vírusy zneškodniť alebo odstrániť.

Napriek týmto opatreniam nie je možné úplne vylúčiť možnosť prenosu infekcie pri podávaní liekov vyrobených z ľudskej krvi alebo plazmy. Platí to aj pre akékoľvek neznáme alebo nové vírusy alebo iné typy infekcií.

Vykonané opatrenia sú považované za účinné v prípade takzvaných „obalených vírusov“ ako je napríklad vírus ľudskej imunitnej nedostatočnosti (HIV, vírus AIDS), vírusy hepatitídy B a hepatitídy C (ktoré spôsobujú zápal pečene) a pre neobalené vírusy hepatitídy A (ktoré tiež spôsobujú infekčný zápal pečene).

Tieto opatrenia môžu mať len obmedzený účinok proti neobaleným vírusom, ako je parvovírus B19. Infekcia spôsobená parvovírusom B19 môže byť nebezpečná

• pre tehotné ženy (je tu riziko prenosu infekcie na plod) a
• pre jedincov, ktorí majú oslabený imunitný systém alebo trpia zvýšenou tvorbou červených krviniek následkom niektorého druhu anémie (napr. anémia kosáčikovitá alebo hemolytická anémia).

Váš lekár vám môže odporučiť, aby ste zvážili vakcináciu proti hepatitíde A a B, ak dostávate pravidelne/opakovane lieky vyrobené z ľudskej plazmy, tak ako je Voncento.

Deti a dospievajúci

Uvedené upozornenia a opatrenia platia pre deti a dospievajúcich.

Iné lieky a Voncento

• Ak teraz používate alebo ste v poslednom čase používali, či práve budete používať ďalšie lieky, povedzte to svojmu lekárovi alebo lekárnikovi.

Tehotenstvo a dojčenie

• Ak ste tehotná alebo dojčíte, ak si myslíte, že ste tehotná alebo ak plánujete otehotnieť, poraďte sa so svojím lekárom alebo lekárnikom predtým, ako začnete užívať tento liek. • Počas tehotenstva a dojčenia sa Voncento má podávať iba vtedy, ak je to nevyhnutné .

Vedenie vozidiel a obsluha strojov

Voncento nemá vplyv na vašu schopnosť viesť vozidlo a používať stroje.

Voncento obsahuje sodík

Balenie 250 IU FVIII/600 IU VWF (5 ml rozpúšťadlo) a 500 IU FVIII/1200 IU VWF (5 ml rozpúšťadlo) obsahuje až 14,75 mg sodíka v jednej injekčnej liekovke (hlavná surovina na varenie/kuchynská soľ). To zodpovedá 0,74 % odporúčaného maximálneho denného príjmu sodíka pre dospelých.

Balenie 500 IU FVIII/1200 IU VWF (10 ml rozpúšťadlo) a 1000 IU FVIII/2400 IU VWF (10 ml rozpúšťadlo) obsahuje až 29,50 mg sodíka v jednej injekčnej liekovke (hlavná surovina na varenie/kuchynská soľ). To zodpovedá 1,48 % odporúčaného maximálneho denného príjmu sodíka pre dospelých.

3. Ako používať Voncento

Vaša liečba sa má viesť pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou porúch krvnej zrážanlivosti.

Ak váš lekár posúdi, že si môžete podávať Voncento sami, príslušné pokyny vám poskytne váš lekár. Vždy používajte tento liek presne tak, ako vám povedal váš lekár. Ak si nie ste niečím istý, overte si to u svojho lekára.

Dávka

Množstvo von VWF a FVIII, ktoré potrebujete dostať a doba liečby závisia od: • závažnosti vašej choroby

• mieste a intenzite krvácania
• vašom klinickom stave
• vašej telesnej hmotnosti

(Pozri tiež časť „Nasledujúca informácia je určená len pre zdravotníckych pracovníkov“). Ak vám bol Voncento predpísaný na domáce používanie, váš lekár vám poskytne informácie, akým spôsobom si podávať injekcie a aké množstvo lieku užívať.

Postupujte podľa pokynov, ktoré vám dal váš lekár.

Použitie u detí a dospievajúcich

Dávkovanie u detí a dospievajúcich vo veku < 18 rokov je založené na telesnej hmotnosti, a preto je zvyčajne založené na rovnakých pokynoch ako pre dospelých. V niektorých prípadoch, najmä u mladších pacientov, môžu byť potrebné vyššie dávky.

Ak použijete viac Voncenta, ako máte

V klinickej štúdii bolo hlásených päťprípadov predávkovania. Žiadne nežiaduce reakcie neboli spojené s týmito hláseniami.

Napriek tomu riziko tvorby krvných zrazenín (trombózy) nemôže byť vylúčené v prípade závažného predávkovania a to najmä u pacientov s VWD.

Ak zabudnete použiť Voncento

• Okamžite použite vašu ďalšiu dávku a pokračujte v pravidelných intervaloch podľa pokynov vášho lekára.
• Neužívajte dvojnásobnú dávku, aby ste nahradili vynechanú dávku.

Ak prestanete používať Voncento

Neprestávajte s používaním Voncento bez konzultácie s vašim lekárom.

Rekonštitúcia a aplikácia

Všeobecné pokyny:

• Prášok sa musí rozpustiť v rozpúšťadle (tekutine) a natiahnuť z injekčnej liekovky za aseptických podmienok.
• Voncento sa nesmie miešať s inými liekmi, riedidlami alebo rozpúšťadlami okrem tých, ktoré sú uvedené v časti 6.
• Roztok má byť číry alebo slabo opalizujúci, to znamená, že môže drobnými čiastočkami rozptýliť svetlo, ale nesmie obsahovať žiadne viditeľné častice. Po filtrácii alebo natiahnutí (pozri ďalej) sa roztok pred použitím vizuálne skontroluje. Nepoužívajte roztok, ak je viditeľne zakalený alebo obsahuje vločky alebo častice.
• Nepoužitý liek alebo odpadový materiál sa musia zlikvidovať v súlade s miestnymi požiadavkami a podľa pokynov vášho lekára.

Rekonštitúcia

Zohrejte neotvorené injekčné liekovky s práškom Voncenta a rozpúšťadlom na izbovú teplotu. Toto môžete urobiť buď udržiavaním injekčných liekoviek pri izbovej teplote približne 1 hodinu, alebo podržaním injekčných liekoviek v rukách na niekoľko minút. Injekčné liekovky NEVYSTAVUJTE priamemu zdroju tepla. Injekčné liekovky nezohrejte na teplotu prevyšujúcu teplotu ľudského tela (37 °C).

Opatrne odstráňte ochranné viečka z injekčných liekoviek, očistite odkryté gumové zátky tampónom napusteným alkoholom. Pred otvorením balenia Mix2Vial (ktorý obsahuje filtračnú prenosovú súpravu) nechajte injekčné liekovky oschnúť, potom postupujte podľa pokynov nižšie.

1. 1. Otvorte Mix2Vial balenie vyklopením viečka. Nevyťahujte Mix2Vial injekčnú liekovku z blistra!

Natiahnutie a aplikácia

Použite set na venepunkciu dodávaný spolu s liekom, zaveďte ihlu do žily. Nechajte pretekať krv späť na koniec hadičky. Pripojte injekčnú striekačku so závitom na uzavretý koniec venepunkčnej súpravy. Odporúča sa použiť plastové jednorazové injekčné striekačky, pretože sklenený povrch všetkých sklenených injekčných striekačiek majú dispozíciu zadržiavať roztoky tohto typu. Podľa pokynov získaných od svojho lekára sa injekcia/infúzia rekonštituovaného roztoku pomaly podáva (rýchlosťou nie väčšou ako 6 ml za minútu) do žily. Dávajte pozor, aby sa nedostala žiadna krv do injekčnej striekačky obsahujúcej liek.

V prípade, že sa požaduje veľký objem Voncenta, je možné použiť obsah niekoľkých injekčných liekoviek Voncenta pomocou komerčne dostupnej infúznej súpravy (napr. injekčnej pumpy na intravenóznu aplikáciu lieku). V takom prípade sa už rekonštituovaný roztok Voncenta nesmie viac riediť.

Pozorujte sa, či sa u vás nevyskytne akákoľvek nežiaduca reakcia. Ak sa vyskytne akákoľvek reakcia, ktorá môže súvisieť s podaním Voncenta, injekciu alebo infúziu musíte prerušiť (pozri tiež časť 2).

Ak máte akékoľvek ďalšie otázky týkajúce sa použitia tohto lieku, opýtajte sa svojho lekára alebo lekárnika.

4. Možné vedľajšie účinky

Tak ako všetky lieky, aj Voncento môže spôsobovať vedľajšie účinky, hoci sa neprejavia u každého.

Prosím, kontaktujte okamžite vášho lekára ak:

• spozorujete príznaky alergických reakcií

  V niektorých prípadoch môže sa rozvinúť závažná alergická reakcia (anafylaxia), ktorá spôsobuje ťažkosti s dýchaním, závraty alebo šok. Alergické reakcie môžu zahŕňať nasledujúce príznaky: opuch tváre, jazyka, úst alebo hrdla, ťažkosti s dýchaním a prehĺtaním, žihľavka, sipot, pálenie a pichanie v mieste podania infúzie, zimnica, návaly horúčavy, kožná vyrážka po celom tele, bolesť hlavy, pokles krvného tlaku, nepokoj, zrýchlený tep srdca, pocit zvierania hrudníka (vrátane bolesti na hrudníku a nepríjemného pocitu alebo tlaku hrudníku), bolesť chrbta, únava (letargia), napínanie na vracanie, vracanie, mravenčenie.

• spozorujete, že liek prestane správne účinkovať (krvácanie sa nezastaví).

  U detí, ktoré zatiaľ neboli liečené liekmi s faktorom VIII, sa inhibičné protilátky môžu vytvárať veľmi často (viac ako 1 z 10 pacientov) (pozri časť 2). Riziko je však menej časté (menej ako 1 zo 100 pacientov) u pacientov, ktorí boli faktorom VIII liečení v minulosti (viac ako 150 dní od liečby). Vaše lieky alebo lieky vášho dieťaťa v takom prípade nemusia správne účinkovať a u vás alebo vášho dieťaťa sa môže objaviť trvalé krvácanie.

  Môže sa u vás vytvoriť inhibítor (neutralizačná protilátka) na VWF, v takom prípade už VWF nebude správne účinkovať.

• spozorujete príznaky poruchy prietoku krvi vo vašich končatinách (napr. studené a bledé končatiny) alebo životne dôležitých orgánov (napr. silná bolesť na hrudi)

  Existuje riziko vzniku krvných zrazenín (trombóza), najmä u pacientov so známymi rizikovými faktormi (pozri tiež časť 2).

Nasledujúci vedľajší účinok bol pozorovaný veľmi často (môže postihovať viac ako 1 z 10 osôb): • Bolesť hlavy

Nasledujúce vedľajšie účinky boli pozorované často (môžu postihovať menej ako 1 z 10 osôb): • Zvýšenie telesnej teploty

Nasledujúce nežiaduce účinky boli pozorované menej často (môžu postihovať menej ako 1 zo 100 osôb):

• Poruchy chuti (dysgeusia)
• Abnormálne pečeňové testy

Vedľajšie účinky u detí a dospievajúcich

Očakávané vedľajšie účinky u detí a dospievajúcich budú rovnaké ako u dospelých.

Hlásenie vedľajších účinkov

Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára, lekárnika alebo zdravotnú sestru. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii pre používateľa. Vedľajšie účinky môžete hlásiť aj priamo na národné centrum hlásenia uvedené v Prílohe V. Hlásením vedľajších účinkov môžete prispieť k získaniu ďalších informácií o bezpečnosti tohto lieku.

5. Ako uchovávať Voncento

• Uchovávajte mimo dohľadu a dosahu detí.
• Nepoužívajte tento liek po dátume exspirácie, ktorý je uvedený na štítku a na škatuľke. • Uchovávajte pri teplote neprevyšujúcej 25 °C.
• Neuchovávajte v mrazničke.
• Voncento neobsahuje konzervačné látky, takže rekonštituovaný roztok sa má použiť okamžite. • Ak rekonštituovaný roztok nie je podaný okamžite, čas a podmienky uchovávania pred použitím sú na zodpovednosti užívateľa.
• Uchovávajte injekčnú liekovku v škatuľke na ochranu pred svetlom.
• Nelikvidujte lieky odpadovou vodou alebo domovým odpadom. Nepoužitý liek vráťte do lekárne. Tieto opatrenia pomôžu chrániť životné prostredie.

6. Obsah balenia a ďalšie informácie

Čo Voncento obsahuje

Liečivo je:

250 IU ľudský koagulačný faktor VIII (FVIII) a 600 IU ľudský von Willebrandov faktor (VWF) v injekčnej liekovke; po rekonštitúcii s 5 ml vody na injekciu približne 50 IU/ml FVIII a 120 IU/ml VWF.

500 IU ľudský koagulačný faktor VIII (FVIII) a 1200 IU ľudský von Willebrandov faktor (VWF) v injekčnej liekovke; po rekonštitúcii s 10 ml vody na injekciu približne 50 IU/ml FVIII a 120 IU/ml VWF.

500 IU ľudský koagulačný faktor VIII (FVIII) a 1200 IU ľudský von Willebrandov faktor (VWF) v injekčnej liekovke; po rekonštitúcii s 5 ml vody na injekciu približne 100 IU/ml FVIII a 240 IU/ml VWF.

1000 IU ľudský koagulačný faktor VIII (FVIII) a 2400 IU ľudský von Willebrandov faktor (VWF) v injekčnej liekovke; po rekonštitúcii s 10 ml vody na injekciu približne 100 IU/ml FVIII a 240 IU/ml VWF.

Pozri časť „Nasledujúca informácia je určená len pre zdravotníckych pracovníkov” pre ďalšie informácie.

Ďalšie zložky sú:

chlorid vápenatý, ľudský albumín, chlorid sodný, citronan sodný, sacharóza, trometamol. Pozri časť 2 „Voncento obsahuje sodík“.

Rozpúšťadlo: Voda na injekciu

Ako vyzerá Voncento a obsah balenia

Voncento je dodávaný ako biely prášok a rozpúšťadlo na injekčný/infúzny roztok. Pripravený roztok má byť číry až slabo opalizujúci, to znamená, že môže drobnými čiastočkami rozptýliť svetlo, avšak nesmie obsahovať žiadne viditeľné častice.

Injekčná liekovka s liekom a injekčná liekovka s rozpúšťadlom je sklenená fľaštička s gumovou zátkou, plastovým diskom a hliníkovým viečkom.

Obsah balenia

Jedno balenie 250 IU/600 IU alebo 500 IU/1200 IU obsahuje:

1 injekčnú liekovku s práškom

1 injekčnú liekovku s 5 ml vody na injekciu

1 prepúšťací adaptér s filtrom20/20

Jedna vnútorná škatuľka obsahuje:

1 jednorazovú 10 ml injekčnú striekačku

1 súpravu na podanie do žily

2 alkoholové tampóny

1 nesterilnú náplasť

Jedno balenie 500 IU/1200 IU alebo 1000 IU/2400 IU obsahuje: 1 injekčnú liekovku s práškom

1 injekčnú liekovku s 10 ml vody na injekciu 1 prepúšťací adaptér s filtrom20/20 Jedna vnútorná škatuľka obsahuje: 1 jednorazovú 10 ml injekčnú striekačku 1 súpravu na podanie do žily

2 alkoholové tampóny

1 nesterilnú náplasť

Na trh nemusia byť uvedené všetky veľkosti balenia.

Držiteľ rozhodnutia o registrácii a výrobca

CSL Behring GmbH

Emil-von-Behring-Strasse 76

35041 Marburg

Nemecko

Ak potrebujete akúkoľvek informáciu o tomto lieku, kontaktujte miestneho zástupcu držiteľa rozhodnutia o registrácii:

België/Belgique/Belgien

CSL Behring NV

Tél/Tel: +32 15 28 89 20

Lietuva

CentralPharma Communications UAB Tel: +370 5 243 0444

България

МагнаФарм България ЕАД

Тел: +359 2 810 3949

Luxembourg/Luxemburg

CSL Behring NV

Tél/Tel: +32 15 28 89 20 (BE)

Česká republika

CSL Behring s.r.o.

Tel: + 420 702 137 233

Magyarország

CSL Behring Kft.

Tel.: +36 1 213 4290

Danmark

CSL Behring AB

Tlf: +46 8 544 966 70

Malta

AM Mangion Ltd.

Tel: +356 2397 6333

Deutschland

CSL Behring GmbH

Tel: +49 6190 75 84810

Nederland

CSL Behring BV

Tel: + 31 85 111 96 00

Eesti

CentralPharma Communications OÜ Tel: +3726015540

Norge

CSL Behring AB

Tlf: +46 8 544 966 70

Ελλάδα

CSL Behring ΕΠΕ

Τηλ: +30 210 7255 660

Österreich

CSL Behring GmbH Tel: +43 1 80101 1040

España

CSL Behring S.A.

Tel: +34 933 67 1870

Polska

CSL Behring sp. z o.o. Tel: +48 22 213 22 65

France

CSL Behring S.A.

Tél: + 33 –(0)-1 53 58 54 00

Portugal

CSL Behring Lda

Tel: +351 21 782 62 30 Hrvatska

Marti Farm d.o.o.

Tel: +385 1 5588297

România

Prisum Healthcare S.R.L. Tel: +40 21 322 0171

Ireland

CSL Behring GmbH

Tel: +49 6190 75 84700

Slovenija

Emmes Biopharma Global s.r.o.-podružnica v Sloveniji

Tel: +386 41 42 0002

Ísland

CSL Behring AB

Sími: +46 8 544 966 70

Slovenská republika

CSL Behring Slovakia s.r.o. Tel: +421 911 653 862

Italia

CSL Behring S.p.A.

Tel: +39 02 34964 200

Suomi/Finland

CSL Behring AB

Puh/Tel: +46 8 544 966 70

Κύπρος

CSL Behring ΕΠΕ

Τηλ: +30 210 7255 660

Sverige

CSL Behring AB

Tel: +46 8 544 966 70

Latvija

CentralPharma Communications SIA

Tel: +371 6 7450497

Táto písomná informácia pre používateľa bola naposledy aktualizovaná v

Podrobné informácie o tomto lieku sú dostupné na internetovej stránke Európskej agentúry pre lieky: http://www.ema.europa.eu.

Nasledujúca informácia je určená len pre zdravotníckych pracovníkov:

Dávkovanie

von Willebrandova choroba

Dôležité je vypočítať dávku na základe špecifikovaného počtu IU VWF: RCo. Všeobecne 1 IU/kg VWF:RCo zvýši hladinu VWF:RCo v obehu o 0,02 IU/ml (2 %).

Dosiahnuť sa má hladina VWF:RCo > 0,6 IU/ml (60 %) a hladina FVIII:C >0,4 IU/ml (40 %).

Požadovaná liečba

Na dosiahnutie hemostázy sa zvyčajne odporúča 40 - 80 IU/kg VWF (VWF:RCo) a 20 - 40 IU/kg FVIII:C telesnej hmotnosti.

Začiatočná dávka von Willebrandovho faktora by mala byť 80 IU/kg, najmä u pacientov s typom 3 von Willebrandovej choroby, kde sa na udržanie adekvátnych hladín požadujú väčšie dávky, ako u iných typov von Willebrandovej choroby.

Prevencia hemorágie v prípade chirurgického zákroku alebo vážnej traumy:

Na prevenciu masívneho krvácania počas alebo po chirurgickom zákroku má sa injekcia podať 1 alebo 2 hodiny pred chirurgickým zákrokom.

Príslušná dávka sa má podávať každých 12 - 24 hodín. Dávka a doba liečby závisí na klinickom stave pacienta, na type a závažnosti krvácania a na hladinách oboch faktorov VWF:RCo a FVIII:C.

Pri používaní lieku obsahujúceho ako liečivo VWF, má si byť ošetrujúci lekár vedomý, že pokračujúca liečba môže spôsobiť nadmerný vzostup hladín FVIII:C. Po 24 - 48 hodinách liečby sa má zvážiť zníženie dávok a/alebo predĺženie intervalu medzi dávkami alebo použitie lieku VWF obsahujúceho nízku hladinu FVIII, aby sa zabránilo nadmernému vzostupu FVIII:C.

Profylaktická liečba

Pri dlhodobej profylaxii u pacientov s VWD sa môže podávať dávka 25-40 IU VWF:RCo/kg telesnej hmotnosti pri frekvencii 1-3 krát týždenne. U pacientov s gastrointestinálnym krvácaním alebo menorágiou sú potrebné kratšie intervaly alebo vyššie dávky. Dávka a trvanie liečby bude závisieť od klinického stavu pacienta, ako aj plazmatických hladín VWF:RCo a FVIII:C.

Pediatrická populácia s VWD

Liečba krvácania

U pediatrických pacientov sa zvyčajne odporúča na liečbu krvácania 40 až 80 IU/kg von Willebrandovho faktora (VWF:RCo), čo zodpovedá 20 až 40 IU FVIII:C/kg telesnej hmotnosti (BW).

Profylaktická liečba

Pacienti vo veku 12 až 18 rokov: Dávkovanie je podľa rovnakých pokynov ako pre dospelých. Pacienti vo veku <12 rokov: Na základe výsledkov z klinického skúšania s pediatrickými pacientami do 12 rokov bolo zdokumentované, že majú nižšiu expozíciu VWF a dávky na profylaxiu sa majú určiť v rozmedzí 40 - 80 IU VWF:RCo/kg telesnej hmotnosti 1 až 3x týždenne. Dávka a trvanie liečby závisia od klinického stavu pacienta, ako aj od plazmatických hladín VWF:RCo a FVIII:C.

Hemofília A

Dôležité je vypočítať dávku na základe špecifikovaného počtu IU faktora VIII:C. Dávka a dĺžka substitučnej terapie závisí od závažnosti deficitu faktora VIII, od miesta a rozsahu krvácania a od klinického stavu pacienta.

Počet podaných jednotiek faktora VIII sa vyjadruje v medzinárodných jednotkách (IU), ktoré sú stanovené oproti súčasnému štandardu WHO pre lieky s obsahom koncentrátu faktora VIII. Aktivita faktora VIII v plazme sa vyjadruje buď v percentách (vzhľadom k normálnej ľudskej plazme) alebo prednostne v medzinárodných jednotkách (vzhľadom k medzinárodnému štandardu pre faktor VIII v plazme).

1 IU aktivity faktora VIII zodpovedá množstvu faktora VIII v l ml normálnej ľudskej plazmy.

Požadovaná liečba

Výpočet požadovanej dávky faktora VIII vychádza z empirického predpokladu, že podanie 1 IU faktora VIII na kg telesnej hmotnosti zvýši aktivitu faktora VIII v plazme asi o 2 % normálnej aktivity (2 IU/dl). Požadovaná dávka sa stanoví podľa nasledujúceho vzorca:

Požadované jednotky = telesná hmotnosť (kg) x požadovaný vzostup faktora VIII (% alebo IU/dl) x 0,5

Množstvo, ktoré sa má podať, a frekvencia podávania má vždy smerovať ku klinickej účinnosti v individuálnom prípade.

V prípade nasledujúcich hemoragických príhod aktivita faktora VIII nemá počas príslušného obdobia klesnúť pod stanovenú hladinu plazmatickej aktivity (v % normálu alebo IU/dl). Nasledujúca tabuľka môže byť použitá ako návod pre stanovenie dávky pri hemoragických príhodách a chirurgických výkonoch:

Monitorovanie liečby

Počas liečby sa odporúča vhodným spôsobom stanovovať hladiny faktora VIII, čo pomôže určiť podávanú dávku a frekvenciu infúzií. U jednotlivých pacientov sa môže reakcia na podávanie faktora VIII líšiť tým, že sú dosahované rôzne hladiny in vivo a rôzne biologické polčasy. U pacientov s podváhou alebo nadváhou sa vyžaduje upraviť dávku určenú podľa telesnej hmotnosti. Obzvlášť v prípadoch veľkých chirurgických výkonov je nevyhnutné presne sledovať substitučnú liečbu pomocou koagulačnej analýzy (aktivita faktora VIII v plazme).

Profylaktická liečba

Pri dlouhodobej profylaxii u pacientoch s ťažkou formou hemofílie A sa zvyčajne odporúča dávka 20 až 40 IU faktora VIII na kilogram telesnej hmotnosti v intervaloch 2 až 3 dni. V niektorých prípadoch, najmä u mladších pacientoch je nutný kratší interval dávok alebo vyššie dávky. Pediatrická populácia s hemofíliou A

U detí a dospievajúcich vo veku ˂ 18 rokov s hemofíliou A platia tie isté pravidlá dávkovania odvodené od telesnej hmotnosti ako u dospelých. V niektorých prípadoch je nevyhnutný kratší interval dávok alebo vyššie dávky. Frekvencia podávania ma byť v každom jednotlivom prípade vždy zameraná na klinickú účinnosť.

Starší pacienti

Pre starších pacientov nie je potrebná žiadna úprava dávky.