Waskyra 2 – 10 × 106 buniek/ml infúzna disperzia – príbalový leták, vedľajšie účinky, dávkovanie

1. Čo je Waskyra a na čo sa používa

Waskyra je liek génovej terapie, ktorý obsahuje liečivo etuvetidigén autotemcel. Liek génovej terapie pôsobí tak, že do tela dodá gén na opravu genetickej chyby. Tento liek je vyrobený špeciálne pre vás, z vašich vlastných krvotvorných buniek.

Waskyra sa používa na liečbu závažného ochorenia nazývaného Wiskottov-Aldrichov syndróm (WAS) u ľudí vo veku 6 mesiacov a starších, ktorí majú mutáciu v géne WAS, pre ktorých je vhodná transplantácia krvotvorných kmeňových buniek (KKB) a neexistuje vhodný darca krvotvorných kmeňových buniek na transplantáciu spomedzi členov rodiny. Krvotvorné kmeňové bunky sú nezrelé bunky, z ktorých sa môžu vyvinúť všetky typy krvných buniek vrátane bielych krviniek, červených krviniek a krvných doštičiek (zložiek, ktoré pomáhajú zrážaniu krvi).

Ľudia s WAS majú mutáciu (zmenu) v géne, ktorý poskytuje pokyny na tvorbu bielkoviny WAS. BielkovinaWAS pomáha bielym krvinkám pohybovať sa a správne fungovať v boji proti infekciám a pomáha správne vytvárať krvné doštičky, ktoré zastavujú krvácanie. Mutácia v géne vedie k chybnej alebo chýbajúcej bielkovine WAS. To môže viesť k život ohrozujúcim komplikáciám, ako sú epizódy krvácania a infekcie.

Waskyra sa pripravuje s použitím vašich vlastných krvotvorných kmeňových buniek, ktoré sú upravené v laboratóriu pomocou vírusu. Tento vírus bol upravený tak, aby sa nemohol šíriť v tele, ale aby mohol do krvotvorných kmeňových buniek doručiť správnu kópiu génu WAS. Upravené krvotvorné kmeňové bunky sa pacientovi podávajú infúziou (kvapkaním) a dokážu vytvoriť krvné bunky schopné produkovať bielkovinu WAS, čo by malo viesť k zlepšeniu ochorenia.

Ak máte akékoľvek otázky o tom, ako liek Waskyra pôsobí alebo prečo vám bol tento liek predpísaný, obráťte sa na svojho lekára.

2. Čo potrebujete vedieť predtým, ako vám bude podaný liek Waskyra

Liek Waskyra vám nesmie byť podaný

• ak ste alergický na ktorúkoľvek zo zložiek tohto lieku (uvedených v časti 6). Ak si myslíte, že môžete byť alergický, požiadajte o radu svojho lekára;
• ak ste v minulosti podstúpili génovú terapiu vyrobenú z krvotvorných kmeňových buniek alebo alogénnu transplantáciu KKB s dôkazom zvyškových buniek darcovského pôvodu.

Upozornenia a opatrenia

Predtým, ako vám bude podaný liek Waskyra

Lekár:

• Skontroluje vaše pľúca, srdce, obličky, pečeň, mozog, kožu, štítnu žľazu, ako aj vitálne hodnoty, napríklad krvný tlak. Pred liečbou je potrebné vykonať všeobecné lekárske vyšetrenie.
• Skontroluje prejavy infekcie. Predtým, ako vám bude podaný liek Waskyra, treba vyliečiť akúkoľvek infekciu.
• Vykoná testy na hepatitídu B, hepatitídu C, ľudský lymfotropný vírus T-buniek (human T-cell lymphotropic virus, HTLV), HIV alebo na infekciu spôsobenú mykoplazmami. Ak máte aktívnu infekciu spôsobenú niektorým z týchto pôvodcov, vaša liečba liekom Waskyra sa môže odložiť alebo pozastaviť.

• Vyšetrí vašu kostnú dreň, aby sa uistil, že nemáte prejavy leukémie alebo myelodysplázie

  (ochorenie, keď vaša kostná dreň nevytvára dostatok zdravých krviniek alebo krvných doštičiek). Ak máte prejavy týchto ochorení, môžu vám zabrániť podstúpiť liečbu liekom Waskyra.

Pred liečbou liekom Waskyra

• Pred podaním sa liek Waskyra testuje, aby sa uistilo, že neobsahuje infekčné mikroorganizmy, pretože existuje teoretické riziko infekcie. Lekári a zdravotné sestry budú počas infúzie sledovať, či sa neobjavia prejavy infekcie, ako je horúčka, zimnica, potenie, únava, bolesť hrdla atď., a v prípade potreby poskytnú liečbu. Ak sa u vás takéto prejavy a príznaky vyskytnú, poraďte sa so svojím lekárom.

Keď vám je podaný liek Waskyra

• Informácie o biologických liekoch (vytvorených z buniek), ako je Waskyra, sa musia v nemocnici uchovávať po dobu 30 rokov. Uchovávané informácie budú obsahovať vaše meno a číslo šarže lieku Waskyra, ktorý ste dostali.

Po liečbe liekom Waskyra

• Po podaní lieku Waskyra vás budú pravidelne sledovať pomocou krvných testov. Bude to zahŕňať meranie protilátok v krvi, známych ako imunoglobulíny. Ak je hladina imunoglobulínov nízka, možno budete potrebovať náhradnú (substitučnú) liečbu imunoglobulínmi. Váš lekár sa o tom s vami v prípade potreby porozpráva.
• Na predchádzanie a liečbu infekcií možno dostanete antiinfektíva (proti baktériám, plesniam, vírusom), najmä počas neutropenického obdobia po kondicionácii. Počas hospitalizácie sa musia dodržiavať opatrenia na kontrolu infekcií a izolačné postupy podľa miestnych noriem.
• Vírusová záťaž cytomegalovírusom, Epsteinov-Barrovej vírusom, vírusom herpes simplex a adenovírusom sa bude stanovovať každý týždeň v periférnej krvi do +90. dňa. Ak je výsledok opakovane negatívny, interval testovania sa môže po +90 predĺžiť. dni. Ak ste pozitívny na cytomegalovírus, bude vám podľa miestnych noriem podaná preventívna liečba ganciklovirom, valganciklovirom alebo foskarnetom.
• Môže sa u vás prejaviť závažné zníženie počtu buniek v krvi, vrátane závažného zníženia počtu neutrofilov počas niekoľkých týždňov po kondicionácii a infúzii lieku Waskyra. Preto je u vás potrebné často sledovať kompletný krvný obraz najmenej 6 týždňov po infúzii alebo do obnovenia krvotvorby a infekcie liečiť podľa štandardných postupoví a lekárskeho posúdenia. Ak pociťujete únavu a slabosť, máte infekcie a ľahko sa vám tvoria modriny a krvácate, poraďte sa so svojím lekárom. Podľa lekárskeho posúdenia a praxe zdravotníckeho zariadenia sa má podať podporná transfúzia koncentrátu ožiarených červených krviniek a krvných doštičiek.
• Zlyhanie prijatia je potenciálne dôležitým rizikom po infúzii lieku Waskyra. V prípade pretrvávajúceho poklesu počtu neutrofilov, alebo aj skôr na základe lekárskeho posúdenia, sa má začať podávať rastový faktor (faktor stimulujúci kolónie granulocytov) na stimuláciu obnovy kostnej drene. Ak napriek použitiu faktora stimulujúceho kolónie granulocytov pretrváva zlyhanie prijatia a nízky počet neutrofilov, odporúča sa podať netransdukované záložné autológne kmeňové bunky.
• Po liečbe vás môžu požiadať, aby ste boli sledovaný po dobu až 15 rokov na lepšie porozumenie dlhodobých účinkov lieku Waskyra.
• Ak potrebujete transfúziu krvi pred podaním lieku Waskyra a po jeho podaní, krvné produkty, ktoré vám budú podané, je potrebné ožiariť. To znamená, že sa zníži počet bielych krviniek, nazývaných lymfocyty, aby sa minimalizovalo riziko reakcie na transfúziu. Lekár bude sledovať, či sa u vás nevyskytne nejaká reakcia na transfúziu krvi.
• Vloženie nového génu do kmeňových buniek by mohlo prispieť k riziku vzniku rakoviny krvi, ako je leukémia (rakovina bielych krviniek) a lymfóm (rakovina lymfocytov, bielych krviniek, ktoré sa podieľajú na obrane organizmu). Hoci v doterajších klinických skúšaniach sa to nepreukázalo, vzhľadom na povahu lieku je to možné. Po liečbe vás bude lekár sledovať, či sa u vás neobjavia nejaké prejavy leukémie alebo lymfómu alebo malignity solídnych orgánov.
• Waskyra sa pripravuje s použitím častí vírusu, ktoré boli zmenené tak, aby nemohli spôsobiť infekciu. To môže spôsobiť falošne pozitívny výsledok testu na HIV. V prípade potreby možno na vylúčenie infekcie HIV použiť špecifickejšie testy.
• Liečivo v lieku Waskyra sa môže dočasne vylučovať krvou, semenom, materským mliekom alebo telesnými odpadovými látkami. Po liečbe liekom Waskyra preto nebudete môcť darovať krv, zložky krvi (plazmu), orgány, tkanivá alebo bunky.

Keď sa liečba liekom Waskyra nemôže dokončiť

Výroba lieku Waskyra nemusí byť úspešná, ak množstvo kmeňových buniek získaných z vašej krvi nie je dostatočné alebo ak sa vyskytnú ťažkosti pri príprave lieku po získaní kmeňových buniek. V takom prípade vás môžu požiadať o zopakovanie odberu kmeňových buniek, ak je to možné, alebo vám ponúknu inú liečbu.

Pred podaním lieku Waskyra sa podá kondicionačný liek na odstránenie buniek z kostnej drene a poskytnutie priestoru pre kmeňové bunky s upraveným génom v lieku Waskyra, aby sa mohli uchytiť (prijať) v kostnej dreni.

Ak sa Waskyra nemôže po podaní kondicionačného lieku podať alebo ak sa upravené kmeňové bunky vo vašom tele neprijmú, lekár vám môže podať infúziu záchranných buniek z predtým odobratej záložnej vzorky (pozri tiež časť 3 „Ako sa Waskyra podáva“). V záchranných bunkách nie je pridaný funkčný gén WAS a nebudú vytvárať bielkovinu WAS. Pre ďalšie informácie sa obráťte na svojho lekára.

Bezpečnosť a účinnosť lieku Waskyra u pacientov mladších ako 6 mesiacov neboli stanovené. Nie sú k dispozícii žiadne údaje a Waskyra sa nemôže podávať pacientom mladším ako 6 mesiacov.

Iné lieky a Waskyra

Ak teraz užívate, alebo ste v poslednom čase užívali, či práve budete užívať ďalšie lieky, vrátane liekov, ktorých výdaj nie je viazaný na lekársky predpis, povedzte to svojmu lekárovi.

• Najmenej jeden mesiac pred podaním mobilizačných liekov alebo odobratím krvných vzoriek až do najmenej 7 dní po infúzii lieku Waskyra by ste nemali užívať žiadne lieky na infekciu HIV, pretože tieto lieky by mohli ovplyvniť tvorbu a skoré fungovanie lieku Waskyra.
• Počas 6 týždňov pred podaním kondicionačného lieku na prípravu liečby liekom Waskyra a ani po liečbe vám nesmú byť podané očkovacie látky nazývané živé očkovacie látky, pretože sa váš imunitný systém (obranný systém organizmu) zotavuje.

Vedenie vozidiel a obsluha strojov

Waskyra nemá žiadny vplyv na schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje.

Tehotenstvo a dojčenie

Táto liečba sa nesmie podávať počas tehotenstva kvôli možným účinkom kondicionačného lieku. Účinky lieku Waskyra u tehotných žien nie sú známe. O tehotenstve po podaní lieku Waskyra sa poraďte so svojím lekárom.

Ak po liečbe liekom Waskyra otehotniete alebo si myslíte, že môžete byť tehotná, ihneď to povedzte svojmu lekárovi.

Ak ste žena, ktorá môže otehotnieť, pred začatím mobilizácie a podávania kondicionačných liekov absolvujete tehotenský test, aby ste sa uistili, že nie ste tehotná.

Antikoncepcia u mužov a žien

Ak ste žena, ktorá môže otehotnieť, alebo muž schopný splodiť dieťa, musíte používať účinnú metódu antikoncepcie (ochranu pred nežiaducim tehotenstvom) od začiatku mobilizačnej liečby a najmenej 6 mesiacov po podaní lieku Waskyra. O vhodných metódach antikoncepciesa poraďte so svojím lekárom .

Dojčenie

Dojčenie sa má počas kondicionovania prerušiť kvôli možným účinkom kondicionačného lieku. Nie je známe, či zložky lieku Waskyra môžu prechádzať do materského mlieka.

Váš lekár sa s vami porozpráva o prínose dojčenia pre vaše dieťa v porovnaní s možnými rizikami liečby.

Plodnosť u mužov a žien

Po podaní kondicionačného lieku možno nebudete môcť otehotnieť alebo splodiť dieťa. Pred liečbou by ste sa mali poradiť so svojím lekárom o tom, aké možnosti pre vás existujú. Môžu zahŕňať uskladnenie reprodukčného materiálu (napríklad vajíčok, spermií) na neskoršie použitie.

Waskyra obsahuje sodík a dimetylsulfoxid (DMSO)

Tento liek obsahuje 35 – 560 mg sodíka (hlavnej zložky kuchynskej soli) v každej dávke. To sa rovná 2 % až 28 % odporúčaného maximálneho denného príjmu sodíka v potrave pre dospelých. Odporúčaný maximálny príjem sodíka u dospelých (2 g/deň) sa má u detí upraviť smerom nadol na základe ich energetických požiadaviek v porovnaní s dospelými.

Tento liek obsahuje 55 mg/ml DMSO (látka používaná na konzervovanie zmrazených buniek), ktorý môže spôsobiť náhle, závažné alergické reakcie. Lekár alebo zdravotná sestra vás musia počas infúzie a každú hodinu počas 3 hodín po infúzii pozorne sledovať, či sa u vás neobjavia nejaké reakcie.

3. Ako sa Waskyra vyrába a podáva

Keďže Waskyra sa vyrába z vašich vlastných krvotvorných kmeňových buniek, približne 2 až 3 mesiace pred liečbou vám bude odobratá krv na prípravu lieku. Kmeňové bunky sa môžu získať z vašej krvi, ktorá sa odoberá zo žily. Pre ďalšie informácie sa obráťte na svojho lekára.

Keď sa kmeňové bunky získavajú z krvi:

• Predtým, ako vám bude podaný liek Waskyra, vám budú podané dva druhy liekov:

  • mobilizačný liek na presun krvotvorných kmeňových buniek z kostnej drene do krvného obehu,
  • kondicionačné lieky, aby sa v kostnej dreni vytvorilo miesto pre nové kmeňové bunky, ktoré vám budú podané.

Ďalšie informácie nájdete v písomnej informácii pre používateľa pre tieto lieky.

(Ďalšie informácie o týchto liekoch vrátane možných vedľajších účinkov nájdete v časti 3 „Ako sa Waskyra vyrába a podáva“ a v časti 4 „Možné vedľajšie účinky“ ).

• Odber krvotvorných kmeňových buniek sa uskutoční z dočasne zavedeného centrálneho žilového katétra. Centrálny žilový katéter je tenká, ohybná hadička, ktorú lekár zavedie do veľkej žily, aby získal prístup k vášmu krvného obehu. Pred začatím kondicionačnej liečby vám bude zavedený ďalší katéter, ktorý umožní infúziu lieku Waskyra a iných liekov a odber krvi na vyšetrenie. Pri zavedení katétra sa môžu vyskytnúť vedľajšie účinky, ako sú infekcie a krvácanie, hoci sa nevyskytnú u každého. Lekár a zdravotné sestry budú sledovať prípadné komplikácie.
• Najprv vám bude podaný takzvaný „mobilizačný“ liek na presun krvotvorných kmeňových buniek z kostnej drene do krvného obehu (pozri časť 2 „Upozornenia a opatrenia“).

• Krvotvorné kmeňové bunky sa potom môžu zhromaždiť prístrojom, ktorý oddeľuje zložky krvi

  (prístroj na aferézu). Zhromaždenie dostatočného množstva krvotvorných kmeňových buniek na výrobu lieku Waskyra môže trvať dlhšie ako 1 deň.

Kmeňové bunky odobraté z krvi sa rozdelia na:

• záložnú vzorku, ktorá bude zmrazená a uskladnená a podá sa ako záchranné kmeňové bunky, ak liek Waskyra nie je možné podať alebo neúčinkuje (pozri „Keď sa liečba liekom Waskyra nemôže dokončiť“ v časti 2),
• liečebnú vzorku, ktorá sa odošle výrobcovi na výrobu lieku Waskyra vložením funkčnej kópie génu WAS do kmeňových buniek vo vzorke.

Ako vám bude podaný liek Waskyra

• Liek Waskyra bude podaný v špecializovanom liečebnom centre lekármi, ktorí sú vyškolení na používanie tohto typu lieku.
• Liek Waskyra sa podáva kvapkaním (infúziou) do žily (intravenózne) cez centrálny žilový katéter. Je možné, že sa podá viac ako jeden vak lieku.
• Lekári skontrolujú, či sú všetky infúzne vaky lieku Waskyra označené údajmi, potvrdzujúcimi, že boli vyrobené z vašej vlastnej vzorky.
• Liečba liekom Waskyra je jednorazová. Nebude vám znova podaná.

4. Možné vedľajšie účinky

Počas klinických skúšaní vykonaných s liekom Waskyra neboli samotnému lieku pripísané žiadne vedľajšie účinky. Postupy a lieky potrebné na podanie lieku v kombinácii s vaším ochorením však môžu spôsobiť vedľajšie účinky, hoci sa nevyskytnú u každého.

Závažné vedľajšie účinky – okamžite vyhľadajte lekársku pomoc

Ak spozorujete niektorý z nasledujúcich príznakov (môžu byť závažné), okamžite vyhľadajte lekársku pomoc:

Kombinácia niekoľkých z nasledujúcich príznakov: horúčka (≥ 38 °C), zimnica, kašeľ, dýchavičnosť, zrýchlený tep srdca, zmätenosť, pocit celkovej nevoľnosti. Môže to poukazovať na závažné infekcie (vrátane infekcie zapríčinenej rodom Aspergillus), sepsu (vrátane sepsy spôsobenej rodom Pseudomonas) alebo aspiračnú pneumóniu – okamžite vyhľadajte lekársku pomoc.

Nezvyčajná tvorba modrín alebo krvácanie, bledá koža, extrémna únava, zmätenosť, znížené močenie alebo opuch nôh/členkov môžu poukazovať na prítomnosť krvných zrazenín v malých krvných cievach, tzv. trombotickú mikroangiopatiu – urýchlene vyhľadajte lekársku pomoc.

Kombinácia bolesti žalúdka/brucha, opuchu, náhleho prírastku telesnej hmotnosti, zožltnutia kože alebo očí (žltačka) a tmavého moču naznačuje závažné ochorenie pečene (venookluzívne ochorenie pečene), ktoré sa môže vyskytnúť po podaní kondicionačných liekov – ihneď kontaktujte lekára.

Krvácanie z hornej časti tráviaceho traktu: vracanie krvi alebo hmoty, ktorá vyzerá ako kávová usadenina; čierna, dechtová stolica; pocit na omdletie alebo závraty – okamžite vyhľadajte lekársku pomoc.

Závažné reakcie z precitlivenosti (alergické reakcie), ktoré môžu zahŕňať šok: vyrážku alebo žihľavku, svrbenie, sčervenanie, opuch pier, tváre, jazyka alebo hrdla, sipot alebo ťažkosti s dýchaním, závraty alebo mdloby – urýchlene vyhľadajte lekársku pomoc.

Reakcia na transfúziu (počas transfúzie alebo po nej): horúčka alebo zimnica, dýchavičnosť, bolesť na hrudníku/chrbte, tmavý moč – okamžite vyhľadajte lekársku pomoc.

Ďalšie vedľajšie účinky (uvedené podľa častosti výskytu, zoradené od najčastejších)

Veľmi časté (môžu postihovať viac ako 1 z 10 osôb)

stomatitída (bolestivosť alebo vredy v ústach)

Časté (môžu postihovať menej ako 1 z 10 osôb)

chrípka

infekcie močových ciest

neutropénia (nízky počet bielych krviniek)

anémia (nízky počet červených krviniek)

bolesť brucha

hnačka, hemoragická hnačka (krvavá hnačka)

vracanie

žihľavka

šok

opuch pier

aftózny vred (vredy v ústach)

erytém (začervenanie kože)

pyrexia (horúčka)

zápal sliznice (zápal sliznice úst, nosa/hrdla alebo čriev)

zvýšené hladiny pečeňových enzýmov (zvýšená hladina pečeňových enzýmov pozorovaná v krvných testoch)

Hlásenie vedľajších účinkov

Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii. Vedľajšie účinky môžete hlásiť aj priamo na národné centrum hlásenia uvedené v Prílohe V. Hlásením vedľajších účinkov môžete prispieť k získaniu ďalších informácií o bezpečnosti tohto lieku.

5. Ako uchovávať liek Waskyra

Tieto informácie sú určené len pre lekárov.

Tento liek sa bude podávať v nemocnici. Nemocnica je preto zodpovedná za správne uchovávanie lieku pred používaním a počas jeho používania, ako aj za jeho správnu likvidáciu.

Tento liek uchovávajte mimo dohľadu a dosahu detí.

Nepoužívajte tento liek po dátume exspirácie, ktorý je uvedený na štítkoch vonkajšieho obalu a infúzneho vaku.

Nepoužívajte tento liek, ak je infúzny vak poškodený alebo presakuje.

Uchovávajte pri teplote < -130 °C. Liek nerozmrazujte, kým nie je pripravený na podanie. Po rozmrazení ho uchovávajte pri izbovej teplote (20 °C – 25 °C) a použite do 2 hodín. V prípade liekov pripravených s koncentráciou 2 × 10⁶ buniek/ml má byť maximálny čas pri izbovej teplote 45 minút. Opätovne nezmrazujte.

Infúzne vaky uchovávajte v kovovej kazete až do rozmrazenia.

Vonkajší vak neotvárajte, kým sa liek nerozmrazí.

Nepoužitý liek alebo odpad vzniknutý z lieku sa musí zlikvidovať v súlade s národnými požiadavkami na zaobchádzanie s materiálom ľudského pôvodu.

6. Obsah balenia a ďalšie informácie

Čo Waskyra obsahuje

Liečivo je etuvetidigén autotemcel a pozostáva z vašich vlastných kmeňových buniek, ktoré obsahujú funkčné kópie génu WAS.

Každý infúzny vak lieku Waskyra špecifický pre pacienta obsahuje 2 – 10 × 10⁶ buniek/ml populácie buniek obohatenej o životaschopné CD34⁺ bunky s koncentráciou špecifickou pre šaržu.

Ďalšie zložky sú dimetylsulfoxid (DMSO), chlorid sodný a roztok ľudského albumínu (pozri časť 2 „Waskyra obsahuje sodík a DMSO“).

Tento liek obsahuje geneticky upravené ľudské krvné bunky.

Ako vyzerá Waskyra a obsah balenia

Infúzna disperzia lieku Waskyra je číra až mierne zakalená, bezfarebná až žltá alebo ružová disperzia buniek.

Liek Waskyra sa dodáva v 50 ml infúznom vaku (infúznych vakoch) z etylénvinyl-acetátu (EVA) obsahujúcom 10 – 20 ml infúznej disperzie. Každý infúzny vak s dvomi dostupnými portami je zabalený vo vonkajšom EVA vaku umiestnenom v kovovej kazete.

Liek Waskyra sa odosiela z výrobného miesta do skladu v liečebnom centre v kryogénnom kontajneri, ktorý môže obsahovať viac kovových kaziet určených pre jedného pacienta. Jedna kovová kazeta obsahuje jeden infúzny vak lieku Waskyra.

Držiteľ rozhodnutia o registrácii

Fondazione Telethon ETS

Via Varese 16/B

00185 Rím

Taliansko

Výrobca

AGC Biologics S.p.A.

Via Meucci 3

Openzone

200091 Bresso (MI)

Taliansko

Táto písomná informácia bola naposledy aktualizovaná v .

Ďalšie zdroje informácií

Podrobné informácie o tomto lieku sú dostupné na internetovej stránke Európskej agentúry pre lieky https://www.ema.europa.eu. Nájdete tam aj odkazy na ďalšie webové stránky o zriedkavých ochoreniach a ich liečbe.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Nasledujúca informácia je určená len pre zdravotníckych pracovníkov:

Je dôležité, aby ste si pred podaním lieku Waskyra prečítali celý popis postupu.

Opatrenia pred zaobchádzaním alebo podávaním lieku

Liek Waskyra sa má v rámci zariadenia prepravovať v uzavretých, nerozbitných, nepriepustných obaloch.

• Tento liek obsahuje geneticky modifikované ľudské krvné bunky. Zdravotnícki pracovníci, ktorí zaobchádzajú s liekom Waskyra, musia dodržiavať príslušné preventívne opatrenia (nosiť rukavice, ochranné oblečenie a ochranné okuliare), aby sa zabránilo možnému prenosu infekčných chorôb.
• Liek Waskyra sa musí po celý čas uchovávať pri teplote < - 130 °C, kým sa obsah vaku nezačne rozmrazovať na infúziu.
• Celkový počet infúznych vakov, ktoré sa majú podať, sa tiež musí potvrdiť podľa informácií špecifických pre pacienta v informačnom liste o šarži (LIS).

Stanovenie dávky, ktorá sa má podať

• Je potrebné dôkladne zvážiť objem infúzie podľa veku a telesnej hmotnosti pacienta. Ak dávka lieku Waskyra na infúziu predstavuje viac ako jeden vak, pred infúziou sa má zabezpečiť, aby bol objem lieku, ktorý sa má podať, v súlade s odporúčaným limitom DMSO, t. j. celkový podaný objem DMSO má zostať < 1 % odhadovaného objemu krvnej plazmy pacienta. Maximálny objem lieku Waskyra, ktorý sa má podať, má preto zostať < 20 % odhadovaného objemu krvnej plazmy pacienta.

Príprava na infúziu

• Pre jedného pacienta môže byť určených viac infúznych vakov. Každý infúzny vak je umiestnený vo vnútri vonkajšieho vaku, ktorý je uložený v kovovej kazete.
• Vonkajší infúzny vak sa musí uchovávať vo vnútri kovovej kazety v plynnej fáze tekutého dusíka pri < - 130 °C, kým nie je pripravený na rozmrazenie a infúziu.
• Skontrolujte všetky infúzne vaky a pomocou priloženého informačného listu o šarži sa ubezpečte, že žiadnemu infúznemu vaku neuplynul čas použiteľnosti.

Kontrola pred rozmrazením

• Nevyberajte kovovú kazetu z kryogénneho kontajnera a nerozmrazujte liek Waskyra, kým nie je pacient pripravený na infúziu. Načasovanie rozmrazenia infúznych vakov obsahujúcich liek Waskyra a infúzie má byť koordinované. Vopred skontrolujte čas infúzie a upravte čas začiatku rozmrazovania tak, aby bol liek Waskyra k dispozícii na infúziu, keď je príjemca pripravený.
• Otvorte kovovú kazetu a pred rozmrazením skontrolujte vonkajší vak a infúzny vak, či nie je porušená ich celistvosť. Ak je infúzny vak poškodený, postupujte podľa národných požiadaviek na zaobchádzanie s materiálom ľudského pôvodu a okamžite kontaktujte držiteľa rozhodnutia o registrácii.
• Pred rozmrazením lieku Waskyra sa musí overiť, či sa totožnosť pacienta zhoduje so špecifickými informáciami o pacientovi uvedenými na štítkoch obalov. Liek Waskyra je určený len na autológne použitie. Liek Waskyra nerozmrazujte ani ho nepoužite na infúziu, ak sa informácie na štítku infúzneho vaku špecifické pre pacienta nezhodujú s pacientom, pre ktorého je určený.

Rozmrazovanie

Po opatrnom vybratí z kovovej kazety rozmrazte infúzny vak v uzavretom vonkajšom vaku pri teplote 37 °C v zariadení na kontrolované rozmrazovanie, kým v infúznom vaku nebude viditeľný žiaden ľad.

• Po dokončení rozmrazovania sa vak musí ihneď vybrať z rozmrazovacieho zariadenia. Odporúča sa podať liek Waskyra ihneď po dokončení rozmrazovania, aby sa zachovala životaschopnosť lieku.
• Vonkajší vak sa má opatrne otvoriť a vybrať infúzny vak, ktorý sa má až do infúzie uchovávať pri izbovej teplote (20 °C – 25 °C).
• Infúzny vak jemne postláčajte, aby sa bunky resuspendovali. Obsah infúzneho vaku sa musí skontrolovať, či sa v ňom nenachádzajú zvyšné viditeľné bunkové agregáty. Malé zhluky bunkového materiálu by sa mali rozptýliť jemným ručným miešaním. Vak nepretrepávajte.
• Infúzny vak sa pred infúziou nemá umývať, otáčať, nesmú sa z neho odoberať vzorky a/alebo sa nesmie resuspendovať v novom médiu.
• Waskyra sa nemá ožarovať, pretože ožiarenie by mohlo viesť k inaktivácii lieku.
• Ak je na liečebnú dávku pre pacienta k dispozícii viac ako jeden infúzny vak, ďalší vak sa má rozmraziť až po úplnej infúzii obsahu predchádzajúceho vaku.

Podávanie

• Waskyra sa má podávať ako intravenózna infúzia cez centrálny žilový katéter podľa štandardných postupov pre lieky bunkovej terapie špecializovaného liečebného centra.
• Odporúčaná súprava na podávanie pozostáva zo súpravy na transfúziu krvi vybavenej 200 µm filtrom.
• Infúzia z každého vaku sa podáva samospádom v priebehu 2 hodín po rozmrazení vrátane každého prerušenia počas infúzie, aby sa zachovala maximálna životaschopnosť lieku.

• Maximálna rýchlosť infúzie je 5 ml/kg/h a infúzia obsahu každého vaku má trvať približne

  30 minút.

• Ak je potrebných viac vakov lieku Waskyra ako jeden, naraz sa má rozmraziť iba jeden vak lieku.

• Pacienti, ktorí predtým neboli vystavení DMSO, musia byť pozorne sledovaní. Vitálne funkcie

  (krvný tlak, srdcová frekvencia a saturácia kyslíkom) a výskyt akýchkoľvek príznakov sa majú sledovať po dobu až 3 hodín po infúzii.

• Na konci infúzie vypláchnite všetok liek Waskyra, ktorý zostal v infúznom vaku, a prepláchnite všetky súvisiace hadičky injekčným roztokom chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %), aby sa zabezpečilo, že pacient dostane infúziou čo najviac buniek. Je potrebné dôkladne zvážiť objem infúzie v závislosti od veku a telesnej hmotnosti pacienta.

Opatrenia na likvidáciu lieku

S nepoužitým liekom a všetkým materiálom, ktorý bol v kontakte s liekom Waskyra (tuhý a kvapalný odpad), sa musí zaobchádzať ako s potenciálne infekčným odpadom a musí sa zlikvidovať ako potenciálne infekčný odpad v súlade s národnými požiadavkami na zaobchádzanie s materiálom ľudského pôvodu.

Náhodné vystavenie sa lieku

• V prípade náhodného vystavenia sa lieku sa musia dodržiavať národné požiadavky na zaobchádzanie s materiálom ľudského pôvodu. Pracovné povrchy a materiály, ktoré mohli prísť do kontaktu s liekom Waskyra, sa musia dekontaminovať vhodným dezinfekčným prostriedkom.