Xenpozyme 4, 20 mg – príbalový leták, vedľajšie účinky, dávkovanie

1. Čo je Xenpozyme a na čo sa používa

Čo je Xenpozyme

Xenpozyme obsahuje enzým nazývaný olipudáza alfa.

Na čo sa Xenpozyme používa

Xenpozyme sa používa na liečbu dedičnej poruchy nazývanej deficit kyslej sfingomyelinázy (acid sphingomyelinase deficiency, ASMD). Používa sa u detí a dospelých s ASMD typu A/B alebo B na liečbu prejavov a príznakov ASMD, ktoré nesúvisia s mozgom.

Ako Xenpozyme účinkuje

Pacientom s ASMD chýba správne fungujúca verzia enzýmu kyslej sfingomyelinázy. To má za následok hromadenie látky nazývanej sfingomyelín, ktorá poškodzuje orgány, ako je slezina, pečeň, srdce, pľúca a krv. Olipudáza alfa účinkuje rovnakým spôsobom, ako prirodzený enzým, a teda pôsobí ako náhrada, pričom znižuje hromadenie sfingomyelínu v orgánoch a lieči prejavy a príznaky.

2. Čo potrebujete vedieť predtým, ako vám podajú Xenpozyme

Xenpozyme vám nesmú podať

• Ak sa u vás vyskytli život ohrozujúce alergické reakcie (anafylaxia) na olipudázu alfa (pozri časť nižšie „Upozornenia a opatrenia“) alebo na ktorúkoľvek zo zložiek tohto lieku (uvedených v časti 6).

Upozornenia a opatrenia

Môžu sa u vás vyskynúť vedľajšie účinky nazývané reakcie súvisiace s podávaním infúzie (infusion-associated reactions, IARs), ktoré môže vyvolať podávanie infúzie (po kvapkách) lieku. Môžu sa vyskynúť počas podávania Xenpozymu alebo v priebehu 24 hodín po podaní infúzie.

Môžu zahŕňať alergické reakcie (pozri časť 4) a príznaky, ako je bolesť hlavy, vvpuklá svrbivá vyrážka (žihľavka), horúčka, nevoľnosť, vracanie a svrbiaca koža.

Ak si myslíte, že máte IAR, okamžite to povedzte svojmu lekárovi.

Ak sa u vás počas podávania infúzie vyskyne závažná alergická reakcia, lekár zastaví podávanie infúzie a poskytne vám vhodnú lekársku liečbu. Lekár posúdi riziká a prínosy podávania ďalších dávok Xenpozymu.

Ak sa u vás vyskyne mierna alebo stredne závažná IAR, lekár alebo zdravotná sestra môže dočasne prerušiť podávanie infúzie, znížiť rýchlosť podávania infúzie a/alebo znížiť dávku.

Lekár vám môže podať (alebo vám mohol podať) aj iné lieky na predchádzanie alebo liečbu alergických reakcií.

Pred začatím liečby a následne v pravidelných intervaloch počas úpravy dávky (pozri časť 3) vás lekár objedná na vyšetrenia krvi, aby skontroloval funkciu pečene (meraním hladín pečeňových enzýmov).

Iné lieky a Xenpozyme

Ak teraz užívate alebo ste v poslednom čase užívali, či práve budete užívať ďalšie lieky, povedzte to svojmu lekárovi alebo zdravotnej sestre.

Tehotenstvo a dojčenie

Ak ste tehotná alebo dojčíte, ak si myslíte, že ste tehotná alebo ak plánujete otehotnieť, poraďte sa so svojím lekárom alebo zdravotnou sestrou predtým, ako začnete užívať tento liek.

S použitím Xenpozymu u tehotných žien sú obmedzené skúsenosti. Xenpozyme môže byť škodlivý pre nenarodené deti, ak ho užíva žena počas tehotenstva. Xenpozyme sa má používať počas tehotenstva iba v nevyhnutných prípadoch. Ženy, ktoré môžu otehotnieť, musia počas liečby a 14 dní po poslednej dávke pri ukončení liečby Xenpozymom používať účinnú antikoncepciu.

Nie je známe, či Xenpozyme prechádza do ľudského materského mlieka. Xenpozyme bol zistený v mlieku zvierat. Ak dojčíte alebo plánujete dojčiť, povedzte to svojmu lekárovi. Lekár vám potom pomôže sa rozhodnúť, či prestať dojčiť alebo či prestať používať Xenpozyme, pričom zváži prínos dojčenia pre dieťa a prínos Xenpozymu pre matku.

Vedenie vozidiel a obsluha strojov

Xenpozyme môže mať malý vplyv na schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje, pretože sa môže u vás objaviť nízky krvný tlak (čo môže spôsobiť pocit na omdletie).

Xenpozyme obsahuje sodík

Tento liek obsahuje 0,60 mg sodíka (hlavnej zložky kuchynskej soli) v 4 mg injekčnej liekovke alebo 3,02 mg sodíka (hlavnej zložky kuchynskej soli) v 20 mg injekčnej liekovke. To sa, v uvedenom poradí, rovná 0,03 % a 0,15 % odporúčaného maximálneho denného príjmu sodíka v potrave pre dospelých alebo dospievajúcich a ≤ 0,08 % a ≤ 0,38 % maximálneho prijateľného denného príjmu sodíka pre deti mladšie ako 16 rokov.

3. Ako podávať Xenpozyme

Xenpozyme sa bude podávať po kvapkách (vo forme infúzie) pod dohľadom zdravotníckeho pracovníka, ktorý má skúsenosti s liečbou ASMD alebo iných metabolických ochorení.

Dávka, ktorú dostanete, sa bude zakladať na vašej telesnej hmotnosti a podajú vám ju každé dva týždne. Liečba sa začína nízkou dávkou lieku, ktorá sa postupne zvyšuje.

Infúzia zvyčajne trvá približne 3 až 4 hodiny, no môže trvať kratšie alebo dlhšie v závislosti od rozhodnutia lekára a môže byť kratšia počas obdobia zvyšovania dávky.

Dospelí pacienti

Odporúčaná začiatočná dávka Xenpozymu je 0,1 mg na každý kg telesnej hmotnosti. Zvyšuje sa plánovane s každým ďalším podávaním, až kým sa dosiahne odporúčaná dávka 3 mg na každý kg telesnej hmotnosti každé 2 týždne. Zvyčajne trvá 14 týždňov kým sa dosiahne odporúčaná dávka, ale môže to byť dlhšie v závislosti od rozhodnutia lekára.

Deti

Odporúčaná začiatočná dávka Xenpozymu je 0,03 mg na každý kg telesnej hmotnosti. Následné dávky sa majú zvyšovať plánovane až na odporúčanú dávku 3 mg na každý kg telesnej hmotnosti každé 2 týždne. Zvyčajne trvá 16 týždňov kým sa dosiahne odporúčaná dávka, ale môže to byť dlhšie v závislosti od rozhodnutia lekára.

Podávanie infúzie v domácom prostredí

Ak dostávate stabilnú dávku a vaše infúzie dobre znášate, lekár môže zvážiť podávanie infúzie Xenpozymu v domácom prostredí. Toto rozhodnutie o presunutí podávania infúzie do domáceho prostredia sa má vykonať po posúdení a odporučení vašim lekárom. Ak sa u vás počas podávania infúzie Xenpozymu vyskytnú vedľajšie účinky, pracovník podávajúci infúziu vo vašom domácom prostredí môže jej podávanie zastaviť a začať vhodnú lekársku liečbu.

Pokyny na správne používanie

Xenpozyme sa podáva vo forme vnútrožilovej infúzie (po kvapkách do žily). Dodáva sa vo forme prášku, ktorý sa pred podaním zmieša so sterilnou vodou.

Ak vám podajú viac Xenpozymu, ako majú

Ak máte podozrenie na zmenu oproti bežnej infúzii, okamžite to povedzte svojmu lekárovi.

Ak vynecháte infúziu Xenpozymu

Je dôležité, aby ste infúziu dostávali každé 2 týždne. Infúzia sa považuje za vynechanú, ak sa nepodá do 3 dní od naplánovaného dátumu podania infúzie. V závislosti od počtu vynechaných dávok môže lekár opätovne začať liečbu nižšou dávkou.

Ak ste vynechali infúziu alebo nemôže prísť na naplánované podanie infúzie, okamžite kontaktujte svojho lekára.

Ak máte akékoľvek ďalšie otázky týkajúce sa použitia tohto lieku, opýtajte sa svojho lekára alebo zdravotnej sestry.

4. Možné vedľajšie účinky

Tak ako všetky lieky, aj tento liek môže spôsobovať vedľajšie účinky, hoci sa neprejavia u každého. Pri podávaní lieku alebo do 24 hodín po podaní infúzie sa u pacientov pozorovali reakcie súvisiace s podaním infúzie (IARs).

Najzávažnejšie vedľajšie účinky môžu zahŕňať náhle závažné alergické reakcie,vypuklú svrbivú vyrážku (žihľavku), vyrážku, zvýšené hladiny pečeňových enzýmov a nepravidelný tlkot srdca.

Ak sa u vás vyskytne IAR alebo alergická reakcia, musíte to okamžite povedať svojmu lekárovi. Ak sa u vás vyskytne reakcia z podania infúzie, môžu vám podať ďalšie lieky na jej liečbu alebo na pomoc predchádzať výskytu reakcií v budúcnosti. Ak je reakcia na podanie infúzie závažná, lekár môže zastaviť podávanie infúzie Xenpozymu a začať s podávaním vhodnej lekárskej liečby.

Veľmi časté (môžu postihovať viac ako 1 z 10 osôb):

• bolesť hlavy
• vypuklá svrbivá vyrážka (žihľavka)
• horúčka – zvýšená telesná teplota
• nevoľnosť
• bolesť brucha
• vracanie
• svrbiaca koža
• bolesti svalov
• vyrážka
• zvýšené zápalové parametre pri vyšetrení krvi
• bolesť v hornej časti brucha
• sčervenenie kože.

Časté (môžu postihovať menej ako 1 zo 100 osôb):

• svrbiace a červené oči
• bolesť kĺbov
• únava
• nezvyčajné výsledky funkcie pečene pri vyšetrení krvi
• hnačka
• nízky krvný tlak
• ťažkosti s dýchaním
• nepríjemný pocit v bruchu
• vyrážka (rôzne typy vyrážok niekedy spojené so svrbením)
• bolesť chrbta
• bolesť
• zimnica
• pocit veľkej horúčavy
• sipot
• podráždenie hrdla a hlasiviek
• bolesť pečene
• rany na koži (ako sú tvrdé vyvýšené alebo červené ploché rany)
• bolesť kostí
• slabosť
• závažné alergické reakcie
• nepríjemný pocit v oku
• rýchly tlkot srdca
• silný tlkot srdca, ktorý môže byť rýchly alebo nepravidelný
• zovretie a opuch hrdla
• bolesť žalúdka
• náhly opuch pod kožou v miestach ako je tvár, hrdlo, ruky alebo nohy, ktorý môže byť život ohrozujúci, ak opuch hrdla zablokuje dýchacie cesty
• reakcie súvisiace s miestom zavedenia katétra zahŕňajúce bolesť, svrbenie alebo opuch
• nezvyčajné výsledky zápalových parametrov pri vyšetrení krvi.

Hlásenie vedľajších účinkov

Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii. Vedľajšie účinky môžete hlásiť aj priamo na národné centrum hlásenia uvedené v Prílohe V. Hlásením vedľajších účinkov môžete prispieť k získaniu ďalších informácií o bezpečnosti tohto lieku.

5. Ako uchovávať Xenpozyme

Tento liek uchovávajte mimo dohľadu a dosahu detí.

Nepoužívajte Xenpozyme po dátume exspirácie, ktorý je uvedený na štítku a škatuľke. Dátum exspirácie sa vzťahuje na posledný deň v danom mesiaci.

Uchovávajte v chladničke pri teplote od 2°C do 8°C.

Po zriedení sa odporúča liek okamžite použiť.

Ak sa nepoužije okamžite, rekonštituovaný roztok sa môže uchovávať až do 24 hodín pri teplote 2°C až 8°C.

Po zriedení sa roztok môže uchovávať až do 24 hodín pri teplote 2 – 8°C, následne 12 hodín (vrátane času podávania infúzie) pri izbovej teplote.

Nelikvidujte lieky odpadovou vodou alebo domovým odpadom. Nepoužitý liek vráťte do lekárne. Tieto opatrenia pomôžu chrániť životné prostredie.

6. Obsah balenia a ďalšie informácie

Čo Xenpozyme obsahuje

• Liečivo je olipudáza alfa. Jedna injekčná liekovka obsahuje 4 mg alebo 20 mg olipudázy alfa.

• Ďalšie zložky sú

  • L-metionín
  • heptahydrát hydrogénfosforečnanu sodného
  • monohydrát dihydrogénfosforečnanu sodného
  • sacharóza

pozri časť 2 „Xenpozyme obsahuje sodík“.

Ako vyzerá Xenpozyme a obsah balenia

Xenpozyme je prášok na infúzny koncentrát v injekčnej liekovke (4 alebo 20 mg/injekčná liekovka). Prášok je biely až takmer biely lyofilizovaný prášok.

Po zmiešaní so sterilnou vodou je číry, bezfarebný roztok. Roztok sa pred podaním infúzie musí ďalej riediť.

Držiteľ rozhodnutia o registrácii

Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Holandsko

Výrobca

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Írsko

Ak potrebujete akúkoľvek informáciu o tomto lieku, kontaktujte miestneho zástupcu držiteľa rozhodnutia o registrácii:

België/Belgique/Belgien

Sanofi Belgium

Tél/Tel: +32 (0)2 710 54 00

Lietuva

Swixx Biopharma UAB Tel: +370 5 236 91 40

България

Swixx Biopharma EOOD

Тел.: +359 (0)2 4942 480

Luxembourg/Luxemburg

Sanofi Belgium

Tél/Tel: +32 (0)2 710 54 00 (Belgique/Belgien)

Česká republika

Sanofi s.r.o.

Tel: +420 233 086 111

Magyarország

SANOFI-AVENTIS Zrt. Tel.: +36 1 505 0050

Danmark

Sanofi A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Malta

Sanofi S.r.l.

Tel: +39 02 39394275

Deutschland

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Tel.: 0800 04 36 996

Nederland

Sanofi B.V.

Tel: + 31 20 245 4000 Tel. Aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Eesti

Swixx Biopharma OÜ

Tel: +372 640 10 30

Norge

sanofi-aventis Norge AS Tlf: +47 67 10 71 00

Ελλάδα

Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE

Τηλ: +30 210 900 16 00

Österreich

sanofi-aventis GmbH Tel: +43 1 80 185 – 0

España

sanofi-aventis, S.A.

Tel: +34 93 485 94 00

Polska

Sanofi Sp. Z o.o.

Tel.: +48 22 280 00 00

France

Sanofi Winthrop Industrie

Tél: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger : +33 1 57 63 23 23

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda Tel: +351 21 35 89 400

Hrvatska

Swixx Biopharma d.o.o.

Tel: +385 1 2078 500

România

Sanofi Romania SRL Tel: +40 (0) 21 317 31 36

Ireland

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Slovenija

Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +386 1 235 51 00

Ísland

Vistor ehf.

Sími: +354 535 7000

Slovenská republika

Swixx Biopharma s.r.o. Tel: +421 2 208 33 600

Italia

Sanofi S.r.l.

Tel: 800 536389

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: +358 (0) 201 200 300

Κύπρος

C.A. Papaellinas Ltd.

Τηλ: +357 22 741741

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Latvija

Swixx Biopharma SIA

Tel: +371 6 616 47 50

Táto písomná informácia bola naposledy aktualizovaná v

Ďalšie zdroje informácií

Podrobné informácie o tomto lieku sú dostupné na internetovej stránke Európskej agentúry pre lieky http://www.ema.europa.eu/ Nájdete tam aj odkazy na ďalšie webové stránky o zriedkavých ochoreniach a ich liečbe.

Táto písomná informácia je dostupná vo všetkých jazykoch EÚ/EHP na webovej stránke Európskej agentúry pre lieky a na internetovej stránke: www.xenpozyme.info.sanofi, alebo po zosnímaní QR kódu nižšie (nachádza sa aj na vonkajšej škatuľke) pomocou inteligentného telefónu.

<miesto pre umiestnenie QR kódu>

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Nasledujúca informácia je určená len pre zdravotníckych pracovníkov:

Príprava roztoku na podávanie

Prášok na infúzny koncentrát sa musí rekonštituovať sterilnou vodou na injekcie, zriediť injekčným roztokom chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) a následne podávať vo forme intravenóznej infúzie. Kroky rekonštitúcie a zriedenia sa musia kompletne vykonať za aseptických podmienok. Počas prípravy infúzneho roztoku sa v žiadnom čase nesmú používať pomôcky na filtráciu. Počas krokov rekonštitúcie a zriedenia predíďte tvorbe peny

1. 1)

   Stanovte počet injekčných liekoviek na rekonštitúciu na základe individuálnej telesnej hmotnosti konkrétneho pacienta a predpísanej dávky.

   Telesná hmotnosť pacienta (kg) × dávka (mg/kg) = dávka pre pacienta (v mg). Napríklad, pri použití 20 mg injekčnej liekovky, dávka pre pacienta (v mg) delená 20 mg/injekčná liekovka = počet injekčných liekoviek na rekonštitúciu. Ak počet injekčných liekoviek obsahuje zvyšok, zaokrúhlite ho na najbližšie celé číslo.

2. 2)

   Z chladničky vyberte požadovaný počet injekčných liekoviek a nechajte ich približne 20 až

   30 minút zohriať na izbovú teplotu.

3. 3)

   Každú injekčnú liekovku rekonštituujte vstreknutím:

   1,1 ml sterilnej vody na injekcie do 4 mg injekčnej liekovky 5,1 ml sterilnej vody na injekcie do 20 mg injekčnej liekovky pomocou techniky pomalého pridávania po kvapkách po vnútornej stene injekčnej liekovky.

4. 4)

   Každú injekčnú liekovku opatrne nakloňte a otáčajte. Každá injekčná liekovka poskytne

   4 mg/ml číreho, bezfarebného roztoku.

5. 5) Vizuálne skontrolujte rekonštituovaný roztok v injekčných liekovkách na prítomnosť pevných častíc a zafarbenia. Roztok Xenpozymu má byť číry a bezfarebný. Nesmú sa použiť žiadne injekčné liekovky s nepriehľadnými časticami alebo zmenenou farbou.
6. 6) Z príslušného počtu injekčných liekoviek odoberte objem rekonštituovaného roztoku zodpovedajúci predpísanej dávke a zrieďte ho injekčným roztokom chloridu sodného 9 mg/kg (0,9 %) v injekčnej striekačke alebo infúznom vaku v závislosti od objemu infúzie (odporúčaný celkový objem infúzie na základe veku a/alebo telesnej hmotnosti pacienta, pozri tabuľku 1).

Tabuľka 1: Odporúčané objemy infúzie

• Variabilné konečné objemy infúzie na základe telesnej hmotnosti u pediatrických pacientov

  (pozri tabuľku 1):

  • Pripravte infúzny roztok 0,1 mg/ml pridaním 0,25 ml (1 mg) rekonštituovaného roztoku pripraveného v kroku 3) a 9,75 ml injekčného roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) do prázdnej 10 ml injekčnej striekačky.

  • Vypočítajte objem (ml) požadovaný na získanie dávky pre pacienta (mg).

    Príklad: 0,3 mg ÷ 0,1 mg/ml = 3 ml.

• Pokyny na zriedenie pre 5 ml ≤ celkový objem ≤ 20 ml pomocou injekčnej striekačky:

  • Pomaly vstreknite požadovaný objem rekonštituovaného roztoku po vnútornej strane prázdnej injekčnej striekačky.
  • Na získanie požadovaného celkového objemu infúzie pomaly pridávajte dostatočné množstvo injekčného roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %), (predíďte tvorbe peny v injekčnej striekačke).

• Pokyny na zriedenie pre celkový objem ≥ 50 ml pri použití infúzneho vaku:

  • Prázdny infúzny vak:

    • Pomaly vstreknite požadovaný objem rekonštituovaného roztoku z kroku 3) do sterilného infúzneho vaku vhodnej veľkosti.
    • Na získanie požadovaného celkového objemu infúzie pomaly pridajte dostatočné množstvo injekčného roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) (predíďte tvorbe peny v infúznom vaku).

  • Naplnený infúzny vak:

    • Z infúzneho vaku naplneného injekčným roztokom chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %)

      odoberte objem fyziologického roztoku, aby ste získali konečný objem, ako je uvedené v tabuľke 1.

    • Pomaly pridajte požadovaný objem rekonštituovaného roztoku z kroku 3) do infúzneho vaku (predíďte tvorbe peny v infúznom vaku).

• Jemne pootáčajte injekčnú striekačku alebo infúzny vak, aby ste ich premiešali.

  Nepretrepávajte. Pretože ide o roztok bielkoviny, v ojedinelých prípadoch sa po zriedení môže objaviť slabá flokulácia (opisuje sa ako tenké priehľadné vlákna).

• Počas podávania sa zriedený roztok musí prefiltrovať cez prietokový filter s veľkosťou 0,2 μm s nízkou väzbou na bielkovíny.

• Po ukončení podávania infúzie sa má infúzna linka prepláchnuť injekčným roztokom chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) s rovnakou rýchlosťou podávania infúzie ako bola rýchlosť podávania poslednej časti infúzie.

  PRÍLOHA IV

  VEDECKÉ ZÁVERY A DÔVODY ZMENY PODMIENOK

  ROZHODNUTIA (ROZHODNUTÍ) O REGISTRÁCII

Vedecké závery

Vzhľadom na hodnotiacu správu Výboru pre hodnotenie rizík liekov (PRAC) o periodicky aktualizovanej správe (aktualizovaných správach) o bezpečnosti (PSUR) pre olipudázu alfa dospel PRAC k týmto vedeckým záverom:

Vzhľadom na nové dostupné údaje o anafylaktických reakciách zo spontánnych hlásení vrátane pozitívneho re-challenge (znovuobjavenie sa nežiaducej reakcie po opätovnom začatí liečby) napriek desenzibilizácii, PRAC usudzuje, že boli prijaté nové informácie o výskyte anafylaktických reakcií, ktoré musia byť sprístupnené predpisujúcemu lekárovi. PRAC dospel k záveru, že informácie o liekoch obsahujúcich olipudázu alfa, sa majú príslušne upraviť.

Výbor pre humánne lieky (CHMP) preskúmal odporúčanie PRAC a súhlasí s jeho celkovými závermi a s odôvodnením odporúčania.

Dôvody zmeny podmienok rozhodnutia (rozhodnutí) o registrácii

Na základe vedeckých záverov pre olipudázu alfa je CHMP toho názoru, že pomer prínosu a rizika lieku (liekov) obsahujúceho (obsahujúcich) olipudázu alfa je nezmenený za predpokladu, že budú prijaté navrhované zmeny v informáciách o lieku.

CHMP odporúča zmenu podmienok rozhodnutia o registrácii (rozhodnutí o registrácii).