Elfabrio 2 mg/ml koncentrát na infúzny roztok – príbalový leták, vedľajšie účinky, dávkovanie

1. Čo je Elfabrio a na čo sa používa

Elfabrio obsahuje liečivo pegunigalzidáza alfa a používa sa ako enzýmová substitučná liečba u dospelých pacientov s potvrdenou Fabryho chorobou. Fabryho choroba je zriedkavé genetické ochorenie, ktoré môže ovplyvňovať mnohé časti tela. U pacientov s Fabryho chorobou sa z buniek tela neodstraňuje tuk a hromadí sa v stenách krvných ciev, čo môže spôsobiť zlyhanie orgánov. Tento tuk sa hromadí v bunkách týchto pacientov, pretože nemajú dostatok enzýmu nazývaného α-galaktozidáza-A, čo je enzým zodpovedný za jeho rozklad. Elfabrio sa dlhodobo používa na doplnenie alebo nahradenie tohto enzýmu u dospelých pacientov s potvrdenou Fabryho chorobou.

2. Čo potrebujete vedieť predtým, ako vám bude podaný Elfabrio

Nepoužívajte Elfabrio

• ak ste silne alergický na pegunigalzidázu alfa alebo ktorúkoľvek z ostatných zložiek tohto lieku

  (uvedené v časti 6).

Upozornenia a opatrenia

Predtým, ako sa použije Elfabrio, obráťte sa na svojho lekára.

Ak ste liečený Elfabriom, môže sa u vás vyskytnúť vedľajší účinok počas alebo bezprostredne po infúzii použitej na podanie lieku (pozri časť 4). Je známy ako reakcia súvisiaca s infúziou a niekedy môže byť silný.

• Reakcie súvisiace s infúziou zahŕňajú závrat, bolesť hlavy, nevoľnosť, nízky krvný tlak, únavu

a horúčku. Ak sa u vás vyskytne reakcia súvisiaca s infúziou, musíte to okamžite povedať svojmu lekárovi.

• Ak sa u vás vyskytne reakcia súvisiaca s infúziou, môžu vám byť podané ďalšie lieky na liečbu alebo prevenciu budúcich reakcií. Tieto lieky môžu zahŕňať lieky používané na liečbu alergií (antihistaminiká), lieky používané na liečbu horúčky (antipyretiká) a lieky na kontrolu zápalu (kortikosteroidy).
• Ak je reakcia súvisiaca s infúziou silná, váš lekár infúziu okamžite zastaví a podá vám vhodnú liečbu alebo spomalí rýchlosť infúzie.
• Ak sú reakcie súvisiace s infúziou silné a/alebo ak dôjde k strate účinku tohto lieku, váš lekár vykoná krvný test na kontrolu protilátok, ktoré môžu ovplyvniť výsledok vašej liečby.
• Väčšinou vám ešte stále môže byť podávaný Elfabrio, aj keď sa vyskytne reakcia súvisiaca s infúziou.

Vo veľmi zriedkavých prípadoch sa môže stať, že váš imunitný systém nedokáže rozpoznať Elfabrio, čo vedie k imunologickému ochoreniu obličiek (membranoproliferatívna glomerulonefritída). Počas klinických štúdií sa vyskytol len jeden prípad a jedinými hlásenými príznakmi bol dočasný pokles funkcie obličiek s prebytkom bielkovín v moči. Príznaky vymizli po ukončení liečby.

Sledovanie liečby

U pacientov, ktorí prešli na Elfabrio s dávkou 2 mg/kg telesnej hmotnosti jedenkrát za 4 týždne, sa má vykonávať pravidelné sledovanie (napr.: po 3, 6, 12, 18 a 24 mesiacoch). Sledovanie má zahŕňať prinajmenšom hodnotenie hladiny lyso-Gb3, obličkových (eGFR, proteinúria), srdcových (LVMi, NT-proBNP, troponín alebo EKG) a biochemických parametrov. Zmena ktoréhokoľvek z jednotlivých parametrov sa má interpretovať v kontexte celkového klinického stavu pacienta a klinicky významné zhoršenie bude viesť k prehodnoteniu liečebného režimu.

Deti a dospievajúci

Tento liek sa nemá používať u detí a dospievajúcich. Bezpečnosť a účinnosť Elfabria u detí a dospievajúcich vo veku 0 – 17 rokov neboli doteraz stanovené.

Iné lieky a Elfabrio

Ak teraz užívate alebo ste v poslednom čase užívali, či práve budete užívať ďalšie lieky, povedzte to svojmu lekárovi.

Tehotenstvo a dojčenie

Nepoužívajte Elfabrio, ak ste tehotná, pretože s Elfabriom nie sú u tehotných žien žiadne skúsenosti. Ak ste tehotná, ak si myslíte, že ste tehotná alebo ak plánujete otehotnieť, poraďte sa so svojím lekárom predtým, ako vám bude podaný tento liek.

Nie je známe, či sa Elfabrio vylučuje do ľudského mlieka. Ak dojčíte alebo plánujete dojčiť, povedzte to svojmu lekárovi. Váš lekár vám potom pomôže rozhodnúť sa, či prestať dojčiť alebo prestať užívať Elfabrio, pričom zváži prínos dojčenia pre vaše dieťa a prínos Elfabria pre vás.

Vedenie vozidiel a obsluha strojov

Elfabrio môže spôsobiť závrat alebo točenie hlavy. Ak pociťujete závrat alebo točenie hlavy alebo sa u vás vyskytnú mdloby v deň liečby Elfabriom, neveďte vozidlá ani neobsluhujte stroje, kým sa nebudete cítiť lepšie.

Elfabrio obsahuje sodík

Tento liek obsahuje 46 mg sodíka (hlavnej zložky kuchynskej soli) v každej 10 ml injekčnej liekovke. To sa rovná 2 % odporúčaného maximálneho denného príjmu sodíka v potrave pre dospelých. Tento liek obsahuje 11,5 mg sodíka (hlavnej zložky kuchynskej soli) v každej 2,5 ml injekčnej liekovke. To sa rovná 1 % odporúčaného maximálneho denného príjmu sodíka v potrave pre dospelých.

3. Ako sa podáva Elfabrio

Tento liek sa má používať len pod dohľadom lekára so skúsenosťami s liečbou Fabryho choroby alebo iných podobných ochorení a má ho podávať len zdravotnícky pracovník.

Odporúčaná dávka je 1 mg/kg telesnej hmotnosti podávaná raz za dva týždne.

U pacientov stabilných na enzýmovej substitučnej liečbe, sa môže liečba podávať aj s dávkou 2 mg/kg telesnej hmotnosti každé štyri týždne

Váš lekár vám môže odporučiť, že sa môžete liečiť doma, ak spĺňate určité kritériá. Ak sa chcete liečiť doma, kontaktujte svojho lekára.

Osobitné populácie

Porucha funkcie pečene

U pacientov s poruchou funkcie pečene nie je potrebná úprava dávky.

Porucha funkcie obličiek

U pacientov s poruchou funkcie obličiek nie je potrebná úprava dávky. Počas liečby Elfabriom sa má pravidelne hodnotiť funkcia obličiek.

Prítomnosť rozsiahleho poškodenia obličiek (eGFR < 60 ml/min) môže limitovať odpoveď obličiek na enzýmovú substitučnú liečbu, pravdepodobne z dôvodu základných nezvratných patologických zmien. V takýchto prípadoch zostáva strata funkcie obličiek v rámci očakávaného rozsahu prirodzenej progresie ochorenia. Počas liečby Elfabriom sa odporúča pravidelné hodnotenie zmien odhadovanej rýchlosti glomerulárnej filtrácie (eGFR).

Pozrite si informácie pre zdravotníckych pracovníkov na konci tejto písomnej informácie.

4. Možné vedľajšie účinky

Tak ako všetky lieky, aj tento liek môže spôsobovať vedľajšie účinky, hoci sa neprejavia u každého. Väčšina vedľajších účinkov sa vyskytne počas infúzie alebo krátko po nej („reakcia súvisiaca s infúziou“, pozri časť 2 „Upozornenia a opatrenia“).

Počas liečby Elfabriom sa u vás môžu vyskytnúť niektoré z nasledujúcich reakcií:

Závažné vedľajšie účinky

Časté vedľajšie účinky (môžu postihovať až 1 z 10 ľudí)

• precitlivenosť a závažná alergická reakcia (príznaky zahŕňajúce nadmerné a dlhodobé sťahovanie svalov dýchacích ciest spôsobujúce ťažkosti s dýchaním (bronchospazmus), opuch tváre, úst a hrdla, sipot, nízky krvný tlak, žihľavku, ťažkosti s prehĺtaním, vyrážku, dýchavičnosť, návaly horúčavy, nepríjemný pocit na hrudi, svrbenie, nevoľnosť, zimnica, kýchanie a upchatý nos)

Ak sa vyskytnú tieto vedľajšie účinky, okamžite vyhľadajte lekársku pomoc a zastavte podávanie infúzie. Váš lekár vám v prípade potreby poskytne liečbu.

Ďalšie vedľajšie účinky zahŕňajú

Časté (môžu postihovať až 1 z 10 ľudí)

• reakcie súvisiace s infúziou,
• slabosť,
• nevoľnosť (nauzea),
• vyrážka,
• bolesť brucha,
• závrat,
• bolesť,
• bolesť na hrudi,
• bolesť hlavy,
• bolesť svalov a kĺbov,
• pocity ako necitlivosť, brnenie alebo mravčenie (parastézia),
• svrbenie (pruritus),
• hnačka,
• vracanie,
• zimnica,
• sčervenanie kože (erytém),
• pocit točenia hlavy (vertigo), vzrušenie, podráždenosť alebo zmätenosť,
• zmena normálneho srdcového rytmu,
• agitácia.

Menej časté (môžu postihovať až 1 zo 100 ľudí)

• tras (tremor),
• vysoký krvný tlak (hypertenzia),
• bronchospazmus (sťahy prieduškových svalov spôsobujúce upchatie dýchacích ciest) a sťažené dýchanie,
• podráždené hrdlo,
• pocit stiahnutia v hrdle,
• zvýšená telesná teplota,
• ťažkosti so spánkom (nespavosť),
• syndróm nepokojných nôh,

• poškodenie nervov v rukách a nohách spôsobujúce bolesť alebo necitlivosť, pálenie a brnenie

  (periférna neuropatia),

• nervová bolesť (neuralgia),
• pocit pálenia,
• mdloby,
• návaly horúčavy,
• ochorenie, pri ktorom sa žalúdočná kyselina dostáva hore do pažeráka (gastroezofágová refluxová choroba),
• zápal žalúdkovej výstelky (dyspepsia),
• poruchy trávenia,
• nadúvanie (plynatosť),
• znížené potenie (hypohidróza),
• imunologické ochorenie obličiek spôsobujúce nadbytok bielkovín v moči a poruchu funkcie obličiek (membranoproliferatívna glomerulonefritída),
• chronické ochorenie obličiek,
• nadbytok bielkovín v moči (proteinúria),
• poškodenie tkaniva, pretože liek, ktorý sa zvyčajne infúzne podáva do žily, uniká alebo sa náhodne infúzne podá do okolitého tkaniva (extravazácia v mieste infúzie),
• opuch lýtok alebo rúk (edém),
• opuch horných alebo dolných končatín,
• choroba podobná chrípke,
• upchatý nos a kýchanie,
• bolesť v mieste podania infúzie,
• zvýšená hladina kyseliny močovej v krvi, zvýšený pomer bielkovín/kreatinínu v moči, biele krvinky v moči zistené na základe laboratórnych testov,
• zvýšená telesná hmotnosť,
• nízky krvný tlak (hypotenzia).

Hlásenie vedľajších účinkov

Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii. Vedľajšie účinky môžete hlásiť aj priamo na národné centrum hlásenia uvedené v Prílohe V. Hlásením vedľajších účinkov môžete prispieť k získaniu ďalších informácií o bezpečnosti tohto lieku.

5. Ako uchovávať Elfabrio

Tento liek uchovávajte mimo dohľadu a dosahu detí.

Nepoužívajte tento liek po dátume exspirácie, ktorý je uvedený na štítku liekovky a škatuli po „EXP“. Dátum exspirácie sa vzťahuje na posledný deň v danom mesiaci.

Uchovávajte v chladničke (2 °C-8 °C).

Po zriedení sa má zriedený roztok použiť okamžite. Ak sa nepoužije okamžite, zriedený roztok sa nemá uchovávať dlhšie ako 24 hodín v chladničke (2 °C-8 °C) alebo dlhšie ako 8 hodín pri izbovej teplote (do 25 °C).

Nepoužívajte tento liek, ak si všimnete častice alebo zmenu sfarbenia.

Nelikvidujte lieky odpadovou vodou alebo domovým odpadom. Nepoužitý liek vráťte do lekárne. Tieto opatrenia pomôžu chrániť životné prostredie.

6. Obsah balenia a ďalšie informácie

Čo Elfabrio obsahuje

• Liečivo je pegunigalzidáza alfa. Každá injekčná liekovka obsahuje 20 mg pegunigalzidázy alfa v 10 ml alebo 5 mg pegunigalzidázy alfa v 2,5 ml (2 mg/ml).

• Ďalšie zložky sú: tribázický dihydrát citrónanu sodného, kyselina citrónová a chlorid sodný

  (pozri časť 2 „Elfabrio obsahuje sodík“).

Ako vyzerá Elfabrio a obsah balenia

Číry a bezfarebný roztok v čírej sklenenej injekčnej liekovke s gumenou zátkou utesnenou hliníkovým odklápacím viečkom.

Veľkosti balenia: 1, 5, alebo 10 injekčných liekoviek.

Na trh nemusia byť uvedené všetky veľkosti balenia.

Držiteľ rozhodnutia o registrácii

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo 26/A

43122 Parma

Taliansko

Výrobca

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via San Leonardo 96

43122 Parma

Taliansko

Ak potrebujete akúkoľvek informáciu o tomto lieku, kontaktujte miestneho zástupcu držiteľa rozhodnutia o registrácii:

België/Belgique/Belgien Chiesi sa/nv

Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Lietuva

Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

България

ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Тел.: +359 87 663 1858

Luxembourg/Luxemburg Chiesi sa/nv

Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Česká republika

Chiesi CZ s.r.o.

Tel: + 420 261221745

Magyarország

ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel.: +36 70 612 7768

Danmark

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Malta

Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791

Deutschland

Chiesi GmbH

Tel: + 49 40 89724-0

Nederland

Chiesi Pharmaceuticals B.V. Tel: + 31 88 501 64 00

Eesti

Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

Norge

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Ελλάδα

Chiesi Hellas AEBE Τηλ: + 30 210 6179763

Österreich

Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

España

Chiesi España, S.A.U. Tel: + 34 934948000

Polska

ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel.: +48 799 090 131

France

Chiesi S.A.S.

Tél: + 33 1 47688899

Portugal

Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska

Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

România

Chiesi Romania S.R.L. Tel: + 40 212023642

Ireland

Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791

Slovenija

CHIESI SLOVENIJA, d.o.o. Tel: + 386-1-43 00 901

Ísland

Chiesi Pharma AB

Sími: +46 8 753 35 20

Slovenská republika

Chiesi Slovakia s.r.o.

Tel: + 421 259300060

Italia

Chiesi Italia S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Suomi/Finland

Chiesi Pharma AB

Puh/Tel: +46 8 753 35 20

Κύπρος

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Τηλ: + 39 0521 2791

Sverige

Chiesi Pharma AB Tel: +46 8 753 35 20

Latvija

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

Táto písomná informácia bola naposledy aktualizovaná v

Ďalšie zdroje informácií

Podrobné informácie o tomto lieku sú dostupné na internetovej stránke Európskej agentúry pre lieky https://www.ema.europa.eu. Nájdete tam aj odkazy na ďalšie webové stránky o zriedkavých ochoreniach a ich liečbe.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Nasledujúca informácia je určená len pre zdravotníckych pracovníkov:

Riedenie (použite aseptickú techniku)

1. 1)

   Určte celkový počet injekčných liekoviek potrebných na infúziu.

   Počet potrebných injekčných liekoviek vychádza z celkovej dávky potrebnej pre každého jednotlivého pacienta a musí sa vypočítať pre dávkovanie na základe telesnej hmotnosti.

   Príklad výpočtu celkovej dávky pre 80 kg pacienta, ktorému bol predpísaný 1 mg/kg, je nasledovný:

   • Telesná hmotnosť pacienta (v kg) ÷ 2 = objem dávky (v ml)
   • Príklad: 80 kg pacient ÷ 2 = 40 ml (objem, ktorý sa má natiahnuť).
   • V tomto príklade sú potrebné 4 injekčné liekovky po 10 ml (alebo 16 injekčných liekoviek po 2,5 ml).

Príklad výpočtu celkovej dávky pre 80 kg pacienta, ktorému boli predpísané 2 mg/kg, je nasledovný:

• Telesná hmotnosť pacienta (v kg) = objem dávky (v ml)
• Príklad: 80 kg pacient = 80 ml (objem, ktorý sa má natiahnuť).

• V tomto príklade je potrebných 8 injekčných liekoviek s objemom 10 ml (alebo

  32 injekčných liekoviek s objemom 2,5 ml).

• Pred riedením nechajte požadovaný počet injekčných liekoviek dosiahnuť izbovú teplotu

  (približne 30 minút).

  Injekčné liekovky vizuálne skontrolujte. Nepoužívajte, ak chýba alebo je poškodené viečko. Nepoužívajte, ak sú prítomné častice alebo je roztok sfarbený.

  Injekčné liekovky nepretrepávajte ani nemiešajte.

• Z infúzneho vaku odstráňte a zlikvidujte rovnaký objem infúzneho roztoku chloridu sodného

  9 mg/ml (0,9 %), ako bol vypočítaný v kroku 1.

• Natiahnite požadovaný objem roztoku Elfabria z injekčných liekoviek a zrieďte s infúznym roztokom chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) na celkový objem podľa telesnej hmotnosti pacienta špecifikovaný v tabuľke nižšie.

  Minimálny celkový objem infúzie pre pacientov podľa telesnej hmotnosti

Vstreknite roztok Elfabrio priamo do infúzneho vaku.

NEVSTREKUJTE do vzduchového priestoru v infúznom vaku.

Infúzny vak jemne prevráťte, aby sa roztok premiešal, vyhnite sa silnému pretrepávaniu a miešaniu.

Zriedený roztok sa má podávať cez vstavaný 0,2 μm filter s nízkou väzbou proteínov.